암리트파마, 세계 첫 수포성 표피박리증 치료제 승인…유럽 허가

미국은 지난 2월 승인 거절

암리트파마가 세계 최초의 수포성 표피박리증 치료제를 탄생시켰다. 유럽 판매를 승인받았다.

23일(현지시간) 암리트파마는 이영양증 및 접합부 수포성 표피박리증 치료제인 ‘필수베즈’가 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 판매 승인을 받았다고 밝혔다. 이날 암리트파마 주가는 전일 대비 7.45% 오른 7.36달러를 기록했다.

수포성 표피박리증은 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 유전자 질환이다. 피부의 진피와 표피가 떨어지지 않게 고정하는 콜라겐 단백질이 생성되지 않아 작은 자극에도 물집이 생성된다.

필수베즈는 자작나무껍질 건조 추출물인 트리테르펜 10%와 해바라기 기름 90%로 구성된 젤 형태의 약이다. 염증 매개체를 조절하고 각질 세포 분화 및 이동을 자극해 상처 치유를 촉진하는 기전이다.

필수베즈의 임상 3상은 223명의 수포성 표피박리증 환자를 대상으로 진행됐다. 156명은 소아 환자였다. 무작위, 이중맹검 방식으로 선정된 대조군에는 해바라기 기름을 위약으로 투여했다.

그 결과 1차 평가지표인 45일 이내에 표적 상처가 완전히 봉합된 환자의 비율에서 통계적 유의성을 충족했다.

조 윌리 암리트파마 대표는 “필수베즈의 유럽 승인은 고통받는 유럽 환자를 위한 긍정적인 발전”이라며 “신속하게 시장에 출시하기 위한 조직적, 재정적인 준비를 마쳤다”고 말했다.

미국에서는 승인 거절…FDA 추가 자료 요구

필수베즈 이전까지 수포성 표피박리증 치료제로 승인된 약은 없었다. 증상을 완화하고 합병증을 막기 위해 피부에 특수붕대를 감는 치료가 전부였다.

미국 최초의 수포성 표피박리증 치료제 개발 경쟁은 아직 끝나지 않았다. 암리트파마는 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 필수베즈에 대한 품목허가 승인을 거절당했다. FDA는 유효성에 대한 추가 검증을 요구했다. 당시 암리트파마는 FDA와 필요한 추가 자료의 성격에 대해 논의하겠다고 했다.

크리스탈바이오텍과 아베오나테라퓨틱스도 미국 최초의 수포성 표피박리증 치료제 개발에 도전 중이다. 크리스탈바이오텍은 전날 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 치료제 후보물질인 ‘B-VEC’의 바이오의약품 품목허가신청서(BLA)를 FDA에 제출했다고 발표했다.

이영양성 수포성 표피박리증은 ‘COL7A1’ 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다. B-VEC은 환자의 피부 세포에 COL7A1 유전자 사본 2개를 전달한다. 환자의 피부 세포가 정상적인 COL7A1 단백질을 만들도록 해 근본적인 치료를 유도하는 기전이다.

크리스탈바이오텍은 31명을 대상으로 진행한 임상 3상 결과를 근거로 BLA를 신청했다. 투약군과 위약군을 비교한 결과, 1차 평가지표인 6개월 시점의 완전한 상처 치유(Complete wound healing) 비율에 대한 통계적 유의성을 충족했다. 크리스탈바이오텍은 올 하반기 유럽 및 일본에도 품목허가를 신청할 계획이다.

아베오나는 환자의 피부 세포에서 채취한 COL7A1 유전자를 교정하고 환부에 붙이는 유전자 치료제 ‘EB-101'의 임상 3상 환자 등록을 지난 3월 마쳤다. 올 3분기에 주요 결과(톱라인)를 발표할 계획이다.

국내 바이오 기업인 안트로젠은 붙이는 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-EB’를 개발 중이다. 상처 치유에 필요한 성장인자 및 세포외기질 단백질을 분비해 손상 부위의 상처를 치유하고 피부조직 재생을 촉진하는 원리다. 국내에서 임상 1·2상 시험을 진행 중이다.

안트로젠은 일본 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약은 내달 종료를 목표로 임상 3상을 진행 중이다. 최근 ALLO-ASC-EB에 대한 희귀의약품 지정을 일본 후생노동성에 신청했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com