美 FDA, 아밀릭스 루게릭병藥 품목허가 재검토 자문위 소집

오는 9월 29일까지 승인 여부 결정

아밀릭스 파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 ‘AMX0035’의 신약허가신청(NDA) 재검토 계획을 통보받았다고 5일(현지시간) 밝혔다.

FDA는 말초및중추신경계 약물자문위원회(PCNSDAC)를 소집해 AMX0035의 NDA를 다시 검토할 계획이다.

AMX0035는 화합물인 ‘페닐부티레이트(PB)’와 ‘우르소독시콜타우린(TURSO)’을 조합한 먹는(경구용) 약이다. 세포속 소기관인 소포체와 미토콘드리아의 기능 장애를 완화해 신경세포 사멸을 막는 기전이다. 지난달 캐나다 보건부로부터 조건부 승인을 획득했다.

아밀릭스는 AMX0035의 임상 3상을 진행 중이다. 지난해 11월 임상 2상 결과를 근거로 미국에 조건부 허가를 신청했다. FDA 자문위원회는 지난 3월 “임상 2상 결과를 근거로 ALS 치료에 효과적이라는 결론을 내릴 수 있는가”라는 질문에 찬성 4표, 반대 6표로 부정적인 의견을 내놨다.

FDA는 지난달 자문위원회의 권고를 고려해 전문의약품신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 검토 기한을 기존 6월 29일에서 오는 9월 29일로 연장했다. 임상 결과를 추가 분석하기 위해서다.

FDA가 재소집한 자문위원회는 AMX0035의 임상 2상 결과에 대한 추가 분석에 초점을 맞춰 AMX0035에 대한 논의를 진행할 예정이다. FDA는 자문위원회의 권고를 참고해 최종 결정을 내리게 된다.

코아스템, 줄기세포치료제 美 임상 3상 진행

ALS는 중추신경계의 운동신경세포가 선택적으로 사멸되는 퇴행성 질환이다. 근력이 약화되고 점점 온 몸에 마비 증상이 나타나 결국 사망에 이른다. 명확한 발병 원인이 알려지지 않았으며 근본적인 치료제가 없다. 기존 치료제인 사노피의 ‘리루텍’은 질병의 진행을 늦추고 수명을 수개월 연장하는 효과가 있다.

국내 기업 중 코아스템은 자가골수 유래 줄기세포치료제인 ‘뉴로나타 알주’의 미국 임상 3상을 진행 중이다. 줄기세포가 각종 성장인자와 면역조절인자를 분비해 운동신경세포의 사멸을 방지하는 기전이다. 지난해 8월 60% 이상의 환자 등록을 마쳤다고 발표했다.

올리패스는 ‘STMN2’의 발현량을 회복시키는 리보핵산(RNA) 치료제를 개발 중이다. 후보물질 발굴 단계다. STMN2 단백질은 90% 이상의 ALS 환자에서 감소했다는 연구 결과에 근거해 새로운 표적으로 주목받고 있다. 올리패스의 ALS 연구는 지난 4월 국가신약개발사업단(KDDF) 주관 ‘범부처 국가신약개발사업 신약기반 확충연구’ 과제에 선정됐다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com