셀라퓨틱스 "체세포 리프로그래밍으로 망가진 척수 회복 확인"

[KBIC 2022] 강성욱 부사장 발표

체세포 리프로그래밍을 활용해 세포 치료제를 개발하는 셀라퓨틱스바이오가 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 원천 기술을 소개했다.

셀라퓨틱스바이오가 이용하는 체세포 리프로그래밍은 유도만능줄기세포(iPSC) 단계를 거치지 않고 체세포를 다른 유형의 세포로 바꿔주는 기술을 말한다. 이날 발표를 맡은 강성욱 부사장은 “전통적인 방법은 체세포를 유도만능줄기세포로 만든 다음, 다시 원하는 세포로 배양하는 방식”이라며 “매우 복잡하고 시간이 오래 걸려 의약품으로 만들기에 적합하지 않다”고 말했다.

이날 소개한 셀라퓨틱스바이오의 체세포 리프로그래밍 공정은 크게 세 단계로 나뉜다. 우선 그 세포의 특성을 대변하는, 일종의 ‘지문’ 역할을 하는 후성유전체를 모두 제거한다. 이후 원하는 세포와 유사한 유전자 발현 패턴을 가질 수 있도록 세포신호조절 물질을 뿌려준다. 그리고 원하는 세포로 자라날 수 있도록 배양 환경을 조성해 준다.

세 단계의 리프로그래밍 공정을 거쳐 별아교세포 섬유아세포 성체줄기세포 등을 신경교세포 신경세포 갈색지방 심근세포 근육세포 췌장세포 등 다양한 세포로 변환할 수 있다고 했다. 강 부사장은 “각각의 공정은 특허를 출원한 상태”라며 “이 모든 과정을 20~30일 안에 마칠 수 있도록 기술을 개발하고 있다”고 전했다.

회사는 이를 기반으로 두 개의 파이프라인(후보물질)을 개발 중이다. 섬유아세포를 신경재생교세포로 리프로그래밍한 세포 치료제인 ‘CPB101’과 성체줄기세포가 재생기능을 갖도록 리프로그래밍한 ‘CBP201’이다.

CPB101은 급성·아급성 척수 손상, 말초신경 손상을 적응증으로 전임상을 진행하고 있다. 신경재생교세포로 리프로그래밍된 CPB101가 'HGF' 재생인자를 분비하게 되고, 망가진 척수가 재생된다는 설명이다.

강 부사장은 “동물실험 결과, CPB101을 투여한 척수 손상 동물이 정상 대비 60% 수준으로 회복하는 것을 확인했다”며 “척수가 손상된 지 10~60일이 지난 아급성 척수 손상 동물 모델에서도 유사한 결과를 얻었다”고 말했다. 동물의 척수강을 조직학적으로 분석한 결과에서도 척수성 신경에 신경 수초가 재형성된 것을 확인했다.

회사는 연내 전임상을 마무리하고 내년께 임상을 신청할 계획이다. 강 부사장은 “2024년께에는 해외 임상을 시작하고, 기술수출(LO)을 본격적으로 논의할 계획”이라고 했다.

최지원 기자 jwchoi@hankyung.com