美 비리디안, 희귀 안질환 임상결과에 주가 50% 급등 [이우상의 글로벌워치]

미국의 안과분야 신약벤처 비리디안 테라퓨틱스의 주가가 임상 중간결과 발표후 50% 가까이 급등했다. 희귀 안질환 관련 임상에서 유의미한 결과가 나왔기 때문이다.

비리디안 테라퓨틱스는 15일(현지시간) 활동성 갑상샘 안질환(TED) 환자를 대상으로 한 임상1·2상에서 항 인슐린 유사 성장인자(IGF-1R) 항체인 ‘VRDN-001’의 긍정적인 데이터를 얻었다고 발표했다.

TED는 환자의 면역체계가 눈 주위 조직을 공격해 염증이나 부기 손상을 유발하는 희귀 자가질환이다. 미국 기준으로 인구 10만명당 0.6명에게 발병한다. 상이 겹쳐 보이는 복시, 안구돌출, 안구 통증 등이 대표적인 증상이다.

임상 결과, 안구가 돌출된 환자 중 83%에서 안구 돌출이 2mm 이상 감소한 것으로 나타났다. 또한 염증에 대해 점수를 매기는 임상활동점수(CAS)가 개선됐으며, 환자 중 75%에게서 복시 증상이 완전히 사라졌다.

주목할 만한 부분은 안전성이다. 현재 TED를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 약으로는 아일랜드 제약업체인 호라이즌 테라퓨틱스의 ‘테페자’가 유일하다. 임상에서 보인 효능을 따져보면 VRDN-001은 테페자와 유사하거나 조금 더 나았다. 테페자는 임상 3상에 참여한 환자 중 82.9%에게서 안구 돌출이 2㎜ 이상 개선되는 효과를 확인했다. 테페자를 투약해 복시가 개선된 환자 비율은 53%였다.

하지만 테페자는 청력소실 부작용이 문제점으로 지적되고 있다. 테페자를 평균 3.8회 주입받았을 때 청력관련 증상이 나타났다. 테페자는 3주 간격으로 총 8번 투약하는 방식이다. 귀에서 느껴지는 압력이 증가하는 이충만감 및 이내압이 발생했으며, 귀가 먹먹해지는 증상이 나타났다. 소리가 작게 들리거나 본인의 목소리가 귀에서 크게 들리는 부작용도 생겼다.

평균 8.3개월 간 추적관찰한 결과, 환자 중 55%는 청력 관련 증상이 해소되지 않았다. 청력 장애 발생 여부에 따른 환자군의 임상적·인구학적 특징은 없는 것으로 나타났다. 반면, VRDN-001의 경우엔 코호트 최대 용량인 20㎎/㎏에서도 청각독성이 나타나지 않았다.

비리디안 테라퓨틱스는 이날(15일) 보통주와 우선주 1억7500만 달러에 대한 인수공모를 시작했다고 밝혔다. 주가는 전일(14.73달러) 대비 49.36% 오른 22달러로 장을 마감했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com