이수앱지스·팜캐드, 신경섬유종증 치료제 공동개발 계약

팜캐드 AI 플랫폼 활용해 후보 도출

이수앱지스 본사에서 진행된 공동연구 계약체결식. 황엽 이수앱지스 대표(왼쪽)와 권태형 팜캐드 대표(오른쪽).

이수앱지스와 팜캐드는 신경섬유종증 1형 치료제에 대한 공동개발 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

각 사의 기술력을 활용해 부작용이 적고 효능이 우수한 신경섬유종증 1형 신약을 개발할 계획이다. 팜캐드는 인공지능(AI) 기반 저분자 신약개발 플랫폼 ‘파뮬레이터’로 이수앱지스가 연구 중인 표적 단백질의 3차원 구조를 예측하고, 이에 잘 결합하는 저분자 화합물을 디자인해 제공한다. 이수앱지스는 화합물의 합성 및 효능 입증을 맡는다.

파뮬레이터는 자체 화합물 집합체(라이브러리)를 기반으로 표적 단백질에 효과적으로 반응하는 최적의 약물후보군을 찾는다. 이후 후보물질의 독성 및 합성 가능성, 신규성 등의 타당성 평가를 거쳐 최적화된 후보물질을 제시한다. 파뮬레이터를 활용하면 통상 4~5년 걸리는 비임상 진입까지의 기간을 절반 이상 단축할 것으로 보고 있다.

이수앱지스는 희귀질환인 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 개발 및 상업화에 성공한 경험이 있다.

신경섬유종증 1형은 ‘NF1’ 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 신경계 뼈 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증과 마비감 등의 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 팜캐드에 따르면 승인된 치료제가 있지만 효능이 제한적이고 여러 부작용이 있어 의학적 미충족 수요가 높다.

권태형 팜캐드 대표는 “난치성 질환 분야에서 전문성을 보유한 이수앱지스와 계약을 체결해 기쁘다”며 “이수앱지스의 연구 노하우로 발굴한 신경섬유종증 치료제 표적에 작용하는 신약을 성공적으로 개발하겠다”고 말했다.

박장준 이수앱지스 최고과학책임자(CSO)는 “기존 신경섬유종증 1형 치료제는 2020년 미국 승인을 받고 작년에 국내에 승인됐다”며 “기존 제품이 시장을 장악하기 전에 개발 속도와 효율을 높이는 것이 목표”라고 했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com