메드팩토, 백토서팁 골육종서 美 희귀소아질환의약품 지정

우선심사바우처(PRV) 신청 요건 획득

메드팩토는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀소아질환의약품(RPDD)으로 지정됐다고 15일 밝혔다. 지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이은 것이다.

FDA는 18세 이하 어린이와 20만명 미만의 사람들에게 영향을 끼치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대해 RPDD 지정을 한다. RPDD로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다. 허가를 받으면 PRV를 획득한다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료하도록 해주는 권리다. 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다.

PRV는 최근 약 1억달러에 거래됐다. 지난 7월 노바티스는 맬린크로트로부터 1억달러에 PRV를 구입했다. 노바티스는 2020년에도 다발성 경화증 치료제 케심타와 항염증제 코센틱스에 PRV를 사용한 것으로 알려졌다.

메드팩토 관계자는 "대표적인 소아암인 골육종은 마땅한 치료제가 없다 보니, FDA 임상 신청 이후 환자들은 물론 국내 병원에서도 임상 참여 요청이 많다"며 "FDA 희귀의약품 지정에 이어 소아희귀질환 치료제로 지정받은 만큼 향후 골육종 환자들에게 효과적인 치료법이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등에서 발생하는 악성 종양이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 소아암 중 하나다. 현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지한다. 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다고 했다. 면역항암제 역시 효과가 나타나지 않는다고 회사 측은 전했다.

백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 억제시켜, 생쥐의 생존율을 개선시켰다. 또 폐 전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다. 메드팩토는 지난달 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1·2상을 승인받았다.

한민수 기자 hms@hankyung.com