지씨셀 관계사 아티바, CAR-NK 세포치료제 美 1·2상 승인

고형암 표적 제대혈 유래 세포치료제
다수 전임상서 항종양 활성 확인

지씨셀의 미국 관계사인 아티바 바이오테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 키메릭 항원수용체 자연살해세포(CAR-NK) 치료제 ‘AB-201’의 임상 1·2상을 승인받았다고 20일(현지시간) 밝혔다.

AB-201은 ‘HER2’ 변이 양성 유방암 및 위암 등 고형암을 표적하는 제대혈 유래 CAR-NK 치료제다. 지씨셀이 2020년 아티바에 기술이전했다. 아티바의 ‘AlloNK’ 제조 플랫폼과 독점 CAR 설계가 활용됐다. ‘CD16’의 발현율이 높은 NK세포를 활용해, 자체 개발한 CAR를 통해 암세포 표면의 HER2에 대한 선택성을 높였다는 설명이다.

환자 본인의 면역세포를 이용한 CAR-T 치료제와 달리 기성품(Off-The-Shelf) 형태의 NK세포 치료제다. 범용적으로 사용이 가능한 동종 세포치료제라고 했다.

아티바는 지난해 미국 면역항암학회(SITC)에서 AB-201의 전임상 연구결과를 포스터로 발표했다. AB-201은 다수의 HER2 양성 종양 모델에서 강력한 항종양 활성을 보였다. AB-201의 HER2 CAR 발현율은 93%며, NK세포 활성화에 관여하는 ‘NKG2D’, ‘NKp30’ 등 수용체의 높은 발현율을 확인했다. 난소암과 위암 등 동물모델에서는 완전관해(CR)를 확인했다. 유방암 모델에서는 ‘허셉틴’(성분명 트라스투주맙) 대비 높은 생존 이득(survival benefit)을 나타냈다.

아티바는 내년 상반기부터 미국에서 HER2 발현 암 환자를 대상으로 AB-201에 대한 임상을 수행할 계획이다.

프레드 아슬란 아티바 최고경영자(CEO)은 “AB-201은 HER2 양성 암 적응증을 표적으로 삼는 최초의 전신 투여 HER2 CAR-NK 요법 후보물질”이라며 “아티바의 제조 전략과 대량 배양 NK 플랫폼 기술은 단일 제대혈 기증자로부터 수천명의 환자를 치료할 수 있는 잠재력이 있다”고 말했다. 이어 “기성품 형태의 유전자 조작이 되지 않은 세포치료제와 유전자 조작이 된 CAR-NK 치료제 모두를 생산할 수 있음을 입증했다”고 했다.

지씨셀 관계자는 “고형암 분야에서 CAR-T 치료제가 진전된 결과를 내지 못하는 상황에서, 기성품 형태의 고형암 표적 CAR-NK 세포치료제의 미국 임상 진입은 의미가 있다”며 “지씨셀과 아티바가 지난 1월 MSD와 2조900억원 규모로 CAR-NK 플랫폼 기술수출 계약을 체결한 만큼, AB-201의 임상결과가 향후 기술이전 등 추가 성과에 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com