아리바이오, 미 FDA에 먹는 치매치료제 임상 3상 IND

아리바이오가 미국 식품의약국(FDA)에 먹는 치매치료제 후보물질 AR1001의 임상 3상시험 계획을 신청(IND)했다고 11일 발표했다.

AR1001은 치매 진행을 억제하고 치매 환자의 기억력과 인지기능을 높여주는 다중기전, 다중효과 치료제 후보물질이다. PDE5를 억제해 신경세포 사멸을 막고 세포 생성을 촉진한다. 윈트(Wnt) 신호전달체계를 활성화해 시냅스 가소성을 높이고 독성 단백질이 쌓이는 것을 막아주는 원리다.

아리바이오는 1600명을 대상으로 AR1001의 임상 3상시험을 진행할 계획이다. FDA와 논의해 임상 3상 시험은 두 개로 나눠 진행한다. 첫 번째 임상 3상시험은 미국을 중심으로 800명을 대상으로 이뤄진다.

투약군 400명에게는 AR1001 30mg를, 대조군 400명에게는 가짜약을 52주간 투여한 뒤 경과를 관찰한다. 52주 투여기간이 끝난 뒤에도 환자들은 2년 간 연장 임상시험에 참여할 수 있다. 이 때에는 대조군에게도 AR1001 30mg을 투여한다. 두 번째 임상 3상시험은 미국과 유럽, 한국 등 글로벌 임상시험으로 진행된다. 임상 절차는 첫 번째 임상 3상시험과 같다.

올해 말 첫 임상 3상 환자에게 투약을 시작한 뒤 2025년 3분기 결과를 발표하는 게 목표다. 첫 번째 임상 3상시험에서 효과를 확인하면 두 번째 임상 진행 단계와는 별개로 미국 FDA와 허가신청(NDA) 절차를 진행할 계획이다. 이르면 2025년 4분기에 진행할 수 있을 것으로 예상된다.

미 FDA는 IND 신청 후 30일 안에 보완사항이나 추가자료를 요청할 수 있다. 대개 추가 요청이 없으면 허가한 것으로 판단한다. 다만 이번 임상이 품목허가를 위한 것이기 때문에 FDA가 상시 보완 요청을 할 수 있다고 업체 측은 밝혔다. 아리바이오는 IND 신청과 함께 환자 투여 속도를 높이기 위해 임상 참여 센터를 선정하고 임상 약을 준비하는 작업에 들어갔다.

정재준 아리바이오 대표는 "미국 FDA, 임상센터와 협력해 임상 전략을 세우고 상용화에 성공해 치매 극복에 역사적 전기를 마련할 것"이라고 했다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com