美 트바르디, 'STAT3' 억제제 간세포암 FDA 패스트트랙 지정

고형암 1상 중인 경구용 항암제

미국 트바르디 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 ‘TTI-101’을 간세포암(HCC) 치료에 대한 신속심사(패스트트랙) 대상으로 지정했다고 19일(현지시간) 밝혔다.

TTI-101은 먹는(경구용) ‘STAT3’억제제다. 트바르디는 표준치료에 실패한 진행성 고형암 환자를 대상으로 TTI-101의 임상 1상을 진행 중이다. TTI-101은 지난해 간세포암과 특발성 폐섬유증 치료에 대한 희귀의약품으로 각각 지정됐다.

FDA 패스트트랙 지정은 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 약물의 신속한 개발을 지원하기 위한 제도다. 간세포암은 간암의 약 90%를 차지하는 유형이다. 치료법은 제한적이고 5년 생존율은 18%에 불과하다.

패스트트랙에 지정되면 각 개발 단계에서 FDA와 긴밀하게 소통할 수 있다. 일정 자격을 갖출 경우 신속승인(accelerated approval)과 우선심사(priority review) 대상으로 지정될 수 있다.

임란 알리바이 트바르디 대표는 “FDA로부터 HCC에 대한 패스트트랙 지정을 받아 기쁘다”며 ”간세포암 2상은 TTI-101 단일 요법과 기존 승인된 치료법과의 병용요법을 함께 진행할 계획”이라고 말했다.

STAT3은 세포의 성장 및 분열 등에 관여하는 여러 유전자를 조절하는 단백질이다. STAT3이 과도하게 활성화되면 암세포의 성장과 증식, 전이, 항암제 내성의 원인이 된다. 아직 STAT3 억제제 기전으로 승인된 의약품은 없다.

국내에서는 JW중외제약이 STAT3 억제제인 ‘JW2286’을 먹는 항암제로 개발하고 있다. 삼중음성유방암 위암 대장암 등 고형암 치료제로 개발할 계획이다.

JW2286은 지난 8월 국가신약개발사업단(KDDF)의 ‘2022년도 2차 국가신약개발사업’ 지원 과제로 선정됐다. 향후 2년 간 비임상 연구비의 일부를 지원받는다. 2024년 1분기에 임상을 시작할 계획이다.

JW중외제약의 자회사인 C&C신약연구소는 STAT3 억제제로 아토피 치료제를 개발 중이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com