미럼, GC녹십자 국내 판권 보유 ‘리브말리’ 적응증 확장 3상 성공

가려움증 개선 등 유효성 지표 충족

GC녹십자 본사 / 사진=한경DB

GC녹십자가 국내 독점 판권을 보유한 먹는(경구용) 간질환 치료제 ‘리브말리’의 적응증 확대에 청신호가 켜졌다.

미국 미럼 파마슈티컬스는 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 임상 3상에서 리브말리가 1차 평가지표를 충족했다고 25일(현지시간) 밝혔다. 이날 회사의 주가는 18.53% 급등했다.

리브말리는 지난해 9월 알라질증후군(ALGS) 치료제로 먼저 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다. 알라질증후군은 간내 담도 세포가 감소하는 소아 희귀 유전질환이다. 담도는 간에서 만들어진 담즙을 밖으로 배출하는 역할을 한다. 담도 세포가 줄면 담즙이 간에 정체돼 여러 합병증을 유발한다. 리브말리는 담즙 재흡수 통로를 막아 담즙을 변을 통해 배출시켜 간내 담즙 농도를 낮추는 기전의 약이다.

미럼은 알라질증후군과 함께 진행성 가족성 간내 담즙정체증과 담도폐쇄증(BA)에 대해서도 미국 및 유럽 임상을 진행 중이다. GC녹십자는 지난해 7월 미럼으로부터 이들 세 개 적응증 모두에 대한 국내 독점 상업화 권리를 확보했다.

진행성 가족성 간내 담즙정체증은 간내 담즙 이동에 장애가 발생하면서 담즙이 축적되는 질환이다. 일반적으로 유아기에 발병하며 환자는 심한 가려움증과 황달, 간 기능 장애 등을 겪게 된다. 미국과 유럽의 출생인구 5만~10만명당 1명에게서 발병하는 것으로 미럼은 추산하고 있다.

미럼은 진행성 가족성 간내 담즙정체증 3상에서 리브말리가 1차 평가지표를 충족했다고 발표했다. 회사는 93명의 1~17세 환자를 대상으로 이번 임상을 진행했다. 1차 지표는 가려움증 심각도 개선 효과였다. 3개월 간 위약 대비 리브말리의 치료 효과를 비교했다. 비교 결과 1차 지표의 'p값'이 0.0098로 나타났다.

p값은 임상에서 집단 간의 차이가 통계적으로 유의미한지 판단하는 지표다. 보통 0.05 미만이면 성공한 임상이라고 평가한다. 이는 시험군과 대조군 간 차이가 우연이 아닌 약효 등 개입변수로 인해 발생했을 확률이 95%라는 의미다. 2차 지표인 혈청 내 담즙산 감소의 p값은 0.0013이었다.

안전성 및 내약성은 이전 임상과 유사했다. 가장 흔한 치료 응급 이상 사례는 설사였다. 중증 사례 없이 경미했고, 지속 기간 중앙값이 5.5일로 일시적이었다. 다만 한 명의 환자는 이 같은 설사 부작용으로 인해 임상을 중단했다.

크리스 피츠 미럼 최고경영자(CEO)는 “이번 임상 데이터는 가려움증과 혈청 담즙산의 전례 없는 감소를 보여준다”며 “더 높은 용량의 약물이 환자의 증상을 개선시킨다는 회사의 주장을 확인시켜줬다”고 말했다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com