앱토즈, 한미 백혈병藥 1·2상 증량시험 완료…내달 결과 공개

성분명 ‘투스페티닙’으로 결정

한미약품 ‘HM43239’의 재발성 및 불응성 급성골수성백혈병(AML) 글로벌 1·2상 용량 증량(dose escalation) 시험이 완료됐다. 한미약품의 협력사인 미국 앱토즈는 지난 1일(현지시간) 3분기 실적발표를 통해 이같이 밝혔다.

또 HM43239의 성분명이 ‘투스페티닙(Tuspetinib)’으로 결정됐다고 전했다. 회사 측은 “미국 채택명위원회(USAN)가 최근 HM43239의 성분명을 투스페티닙으로 결정했다”며 “향후 과학 간행물 등 약물 관련 모든 자료에 투스페티닙으로 기재하겠다”고 했다.

투스페티닙은 앱토즈가 지난해 11월 한미약품으로부터 세계 권리를 획득한 물질이다. 총 계약 규모는 4억2000만달러다. 한미약품이 선급금 1250만달러와 함께 투스페티닙 임상 및 허가, 상업화에 따른 단계별기술료(마일스톤)로 최대 4억750만달러를 받는 조건이다. 약 시판 후에는 연간 순매출에 따라 기술사용료(로열티)도 추가로 받는다.

투스페티닙은 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았고, 2019년 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다.

앱토즈는 올 1월 한미약품으로부터 투스페티닙 글로벌 1·2상을 이전받아 120mg 및 160mg 용량 증량 시험을 진행했다. 최근 160mg 투약을 마치며 용량 증량 시험의 완료 소식을 전하게 됐다.

앱토즈는 앞서 이번 임상의 80mg와 120mg, 160mg 투여에서 ‘CR’ 또는 ‘CRi’를 확인했다고 발표했다. CR은 통상적인 완전관해, CRi는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해를 의미한다. 이와 함께 부분관해(PR)도 일부 환자에게서 관찰됐다. CRi는 CR의 기준을 충족하지만 호중구 또는 혈소판 수가 부족한 경우다. CR과 PR의 중간 단계로 본다.

윌리엄 라이스 앱토즈 최고경영자(CEO)는 “앱토즈는 투스페티닙의 임상 개발을 불과 10개월 전에 맡았음에도 이 기간 이례적인 성과를 거뒀다”며 “재발성 또는 불응성 AML의 다양한 돌연변이 환자 집단에서 투스페티닙의 우수한 안전성과 강력한 항백혈병 활성을 확인했다”고 말했다.

앱토즈는 내달 10일부터 나흘간 미국 뉴올리언스에서 열리는 미국 혈액학회(ASH)에서 이번 임상의 결과를 공개할 계획이다. 라이스 CEO는 “임상에서의 투스페티닙 전체 시험 용량에 대한 의미있는 반응을 계속 관찰 중”이라며 “ASH 기간에 이번 데이터를 공개하기를 기대하고 있다”고 말했다.

앱토즈는 투스페티닙의 두 가지 확장 시험도 계획 중이다. ‘FLT3’ 돌연변이 및 비돌연변이 급성골수성백혈병에 대한 투스페티닙 단일투여 시험과 투스페티닙·베네토클락스 병용투여 시험이다. 이들 시험의 초기 용량은 단일투여 시험은 120mg, 병용투여는 80mg로 결정했다. 단일투여 시험은 올 하반기, 병용투여는 내년 상반기 시작될 예정이다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com