[SITC 2022]"종양감소비율, OS·PFS 대체할 항암신약 평가지표"

안토니오 포조 美 컬럼비아대 교수 제안

미국 식품의약국(FDA)의 신규 항암제 승인 기준은 과거로부터 지금까지 거의 달라지지 않았다. 아주 먼 과거에는 전체생존기간(OS)이 거의 유일한 승인 기준이었다. 무진행생존률(PFS)은 1983년에야 비로소 연구 논문에서 처음으로 언급됐다.

이후 1991년 FDA가 난소암 치료제로 카보플라틴을 승인하며 PFS가 처음으로 항암 신약의 허가 근거로 인정받았다. 이후 현재까지 FDA는 OS와 PFS를 항암제의 효능을 평가하기 위한 가장 중요한 기준으로 보고 있다.

8일(미국 시각) 미국면역항암학회(SITC) 사전회의 연사로 나선 안토니오 포조 미국 컬럼비아대 교수는 OS와 PFS에 이어 신약 승인의 새로운 근거가 될 수 있는 ‘종양의 성장 및 감소 비율(Rates of tumor growth and regression)’에 대해 발표했다.

포조 교수의 문제의식은 OS와 PFS 간 낮은 상관관계에서 출발했다. OS와 PFS가 각각 신약승인의 근거가 된다면 둘 사이에 유의미한 상관관계가 나타나야 하는데, 그렇지 못하다는 것이다. 또 표준요법(SOC)이 꾸준히 발달함에 따라 신규 치료법과 표준요법 간 통계적으로 유의미한 차이를 임상시험에서 증명하기가 날이 갈수록 어려워진다고 했다.

그는 치료하지 않은 상태에서 암세포가 성장한다는 점과, 약을 쳤을 때 암세포가 위축된다는 기본적인 사실에 착안했다. 암세포가 성장하는 속도와 항암치료의 효과로 감소하는 속도를 계산하면 항암치료의 효과 및 예후를 예측할 수 있지 않겠냐는 개념이다.

포조 교수는 “이 수식을 통해 얻은 값은 현재의 신약허가 기준이라 할 수 있는 PFS 및 OS와 높은 상관관계가 확인됐다”며 “표준요법과 신규 치료법의 효능 비교 연구도 수월하게 할 수 있다”고 주장했다.

암조직의 크기 변화는 방사선요법 및 혈액검사 등으로 알 수 있다고 했다. 그는 “약물의 효능을 보는 임상 2상에서 3상 진행에 대한 의사결정에도 이 방법을 쓸 수 있을 것”이라고 말했다.

보스턴=이우상 기자 idol@hankyung.com