크리스탈지노믹스 ‘룩셉티닙’ 신규제형, 美 1상 첫 환자 투여

협력사 앱토즈 발표

크리스탈지노믹스의 혈액암 치료제 ‘룩셉티닙’이 신규 제형(G3)으로 새롭게 진행된 미국 임상 1상에서 첫 환자에게 투여됐다.

크리스탈지노믹스의 미국 협력사 앱토즈 바이오사이언스는 14일(현지시간) 이 같이 밝혔다.

룩셉티닙은 크리스탈지노믹스가 개발한 ‘FLT3·BTK’ 다중 저해 신약후보물질이다. 2016년 앱토즈에 5000억원 규모로 기술수출됐다. FLT3·BTK를 표적으로 한 약물로는 세계 최초다. 현재 급성골수성백혈병(AML)과 B세포 악성 림프종을 대상으로 각각 임상에 들어가 있다.

G3 제형은 생체이용률을 향상시키기 위해 개발됐다. 생체이용률이란 약물이 체내에 들어가 이용되는 비율이다. 약물이 환자에게 더 많이 노출되면 투여량을 줄여, 부작용 가능성을 낮출 수 있다.

앱토즈는 G3 제형을 환자에게 투여해본 결과 기존 제형(G1) 대비 혈중 농도는 약 67배, 여기에 농도가 유지된 시간을 곱한 약물 노출량은 약 200배 향상됐다고 지난 4월 발표했다.

올 9월에는 50mg의 G3 제형 연속 투여로 달성된 노출량이 900mg의 G1와 동일했다고도 했다. 앱토즈는 G1로 진행하던 재발성 또는 불응성 AML 환자 대상 임상 1a·1b상에서 20명의 환자에게 G3 제형을 단일 용량으로 투여했다. 여기에서 얻은 결과다.

이를 토대로 앱토즈는 미국 식품의약국(FDA)에 G3로 임상 1상을 이어간다는 내용의 수정된 임상 설계(프로토콜)를 제출했다. 이후 임상 설계 수정 승인과 함께 첫 환자 투약을 시작한 것이다. 향후 환자들은 50mg의 G3 제형 룩셉티닙을 12시간마다 투여받게 된다.

지난해 앱토즈는 룩셉티닙 G1 제형이 임상 1상에서 ‘미세잔존질환(MRD)-음성 완전관해(CR)’를 보였다는 중간결과를 발표했다. 이는 ‘MRD-음성 도달률’이 CR보다 ‘완치’에 더 가까운 측정 기준(0.01% 미만의 암 세포가 관찰될 때 MRD-음성 CR로 정의)을 충족한 것이란 설명이다. 혈액암에서 CR은 통상적으로 치료 후의 암 세포가 5% 미만일 때를 의미한다.

윌리엄 라이스 앱토즈 최고경영자(CEO)는 “룩셉티닙의 새로운 G3 제형을 임상시험에 포함하게 돼 기쁘다”며 “G1 제형 AML 임상에서 CR을 확인한 데 이어 약물 노출이 더 많은 G3 제형에서 또 다른 성과를 기대하고 있다”고 말했다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com