테고사이언스 "회전근개 파열 美2상, 중·고용량으로 내년 1분기 내 신청"

저용량 국내 2상 유효성 충족 실패
중·고용량 임상은 韓·美 동시 진행

테고사이언스는 세포치료제 ‘TPX-115’의 국내 임상 2상에서 유효성 평가지표를 충족하지 못했다고 29일 밝혔다.

TPX-115는 부분파열된 회전근개 치료제로 개발 중인 동종 유래 섬유아세포치료제다. 2020년 9월부터 지난 2월까지 분당서울대병원 및 서울대병원에서 임상 1·2상이 진행됐다.

임상 1상은 9명의 환자를 저용량 중용량 고용량 투여군으로 나눠 실시했다. 그 결과 모든 용량에 대한 안전성 및 내약성을 확인했다. 또 모든 투여군에서 기저치(baseline) 대비 치료 효과가 확인됐다. 하지만 대조군을 설정하지 않았고, 임상 대상자 수가 적어 통계적 유의성은 확인할 수 없었다. 테고사이언스에 따르면 중용량 및 고용량 투여군에서 치료 효과가 더 높게 나타났다.

국내 2상은 TPX-115 저용량 투여군 19명과 위약 대조군 20명에서 진행됐다. 24주 시점에서 안전성을 확인했지만 기능, 통증, 구조적 개선 등에 대한 유효성 평가지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

테고사이언스 관계자는 “임상 2상은 저용량 투여만으로도 치료 효과가 충분할 것을 기대하고 설계했다”며 “1상을 통해 중용량 및 고용량 투여의 효과가 확연히 높은 것을 확인한 만큼, 후속 임상으로 유효성을 증명하겠다”고 말했다.

테고사이언스는 이번 임상 결과를 국내 및 해외 후속임상 준비를 위한 근거 자료로 활용할 계획이다. 미국과 한국에서 동시에 진행할 계획이다.

이날 테고사이언스는 중용량 및 고용량에서의 치료 효과를 확인하기 위한 임상 2b·3상을 식품의약품안전처에 신청했다.

회사 관계자는 "미국 2상도 중용량 및 고용량으로 진행할 계획"이라며 "늦어도 내년 1분기까지 2상을 미국 식품의약국(FDA)에 신청할 것"이라고 했다.

테고사이언스는 작년 12월 미국 임상을 위해 FDA와의 사전회의(Pre-IND meeting)를 마쳤다. 당시 국내 1상 결과를 인정받아, 2상부터 신청하는 것도 가능하다는 답변을 받았다는 설명이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com