FDA, 카리부 동종 CAR-T치료제 패스트트랙 및 RMAT 지정

임상 1상 진행 중인 ‘CB-010’

미국 카리부바이오사이언스는 키메릭항원수용체T세포(CAR-T)치료제인 ‘CB-010’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의약치료제(RMAT) 및 패스트트랙을 지정받았다고 29일(현지시간) 발표했다.

CB-010은 'CD19'을 표적하는 동종 CAR-T치료제다. 크리스퍼 유전자편집 기술로 'PD-1' 면역관문 유전자를 제거(knock out)해 항암 활성을 높였다.

FDA는 CB-010에 재발성·불응성 거대B세포림프종(LBCL)에 대한 RMAT 지정과 재발성·불응성 B세포 비호지킨 림프종(B-NHL)에 대한 패스트트랙 지정을 각각 승인했다.

카리부는 재발성 또는 불응성 B-NHL 치료를 위한 CB-010 1상을 진행 중이다. B-NHL의 하위 유형인 미만성거대B세포림프종(DLBCL), 원발성종격동거대B세포림프종(PMBCL) 및 고급B세포림프종(HGBL) 환자가 임상 등록 대상이다.

1상 중 가장 낮은 용량의 CB-010를 투여한 6명의 환자에서 모두 완전관해(CR)가 관찰됐다. 그중 3명은 6개월간 CR을 유지했다. 앞으로 50명의 환자가 추가 등록될 예정이다.

RMAT 지정 및 패스트트랙 지정은 유망한 의약품의 개발 및 검토 프로세스를 촉진하기 위한 제도다. 심각한 상태에 있는 환자의 미충족 의학적 요구를 해결하기 위한 목적이다. 별도의 기준이 충족되는 경우 순차심사(롤링리뷰) 가속승인(accelerated approval)등의 혜택을 받을 수 있다.

'킴리아' 등 4종 승인 이후에도 CAR-T 개발 경쟁

CAR-T치료제는 면역세포인 T세포를 배양하고 표적 암항원을 찾아갈 수 있도록 CAR를 발현시킨 항암제다. 노바티스의 CAR-T치료제인 ‘킴리아’가 2017년 최초로 FDA 승인을 받았다. 이후 길리어드의 ‘예스카타’ 및 ‘테카투스’, BMS의 ‘브레얀지’ 등이 개발됐다.

이후로도 여러 기업들이 개선된 형태의 CAR-T치료제를 개발 중이다. 지금까지 승인된 모든 CAR-T세포치료제는 환자 본인의 몸에서 T세포를 분리해 배양한 자가 방식으로 제작됐다. 알로진의 ‘ALLO-501A’는 지난달 동종 유래 CAR-T치료제 최초로 2상에 진입했다. CB-010은 PD-1 유전자 제거한 동종 유래 CAR-T 중 최초로 사람 대상 임상에 진입했다.

국내 기업들도 고유 기술을 적용한 CAR-T치료제를 개발하고 있다. 비상장사인 큐로셀은 면역관문인 PD-1과 'TIGIT'을 억제하는 고유 기술을 적용한 CAR-T치료제 ‘안발셀’을 개발 중이다. DLBCL 환자 대상 국내 2상을 진행하고 있다. 1상에서는 11명의 환자 중 9명의 환자에서 완전관해를 확인했다.

앱클론은 자체 개발한 인간화항체를 활용한 CAR-T치료제 ‘AT101’를 개발 중이다. CD19 단백질의 새로운 부위(에피토프)에 결합하는 것이 특징이다. 서울아산병원 등 4개 병원에서 혈액암 환자를 대상으로 국내 1상을 진행 중이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com