앨나일람, IgA 신병증 치료제 등 3개 후보물질 개발 중단

내년 개발 계획 발표
“생산 수율 유지 위해 파이프라인 선별”

앨나일람파마슈티컬스가 ‘면역글로불린A 신증(IgAN)’ 치료제 후보물질 ‘셈디시란(cemdisiran)’ 등 3개 후보물질(파이프라인)의 개발을 중단한다.

19일 외신에 따르면 앨나일람은 내년 연구개발(R&D) 계획 발표에서 3개 파이프라인 개발 과제를 철회한다고 밝혔다. 개발 우선순위를 재지정하겠단 설명이다.

앨나일람 측은 “전체 개발 계획에서 높은 생산 수율을 유지하기 위해 파이프라인을 선별했고, 성공 확률이 더 높은 의약품에만 자원을 투입하기로 했다”고 했다.

주목할 만한 결정은 미국 리제네론과 공동개발 중인 IgA 신장병 치료제 셈디시란의 개발 중단이다. 셈디시란은 보체 경로의 ‘C5’ 단백질을 표적하는 리보핵산간섭(RNAi) 치료제 후보물질이다.

앨나일람은 지난 6월 셈디시란 임상 2상의 긍정적인 주요결과(톱라인)를 발표했다. 이어 8월 셈디시란이 2차 평가변수를 비롯해 모든 임상 목표를 달성했다고 전했다. 당시 신속하게 3상에 진입하겠다고 했었다.

고무적인 2상 결과에도 리제네론이 추가 개발에 참여하지 않기로 했다고 앨나일람 측은 전했다. 앨나일람의 연구개발(R&D) 사장인 아크샤 배시노(Akshay Vaishnaw) 박사는 “이제 셈디시란의 개발 경로에 대한 선택지를 고려하는 데 시간을 할애할 것”이라고 말했다.

이와 함께 중증 PH1 재발성 신장결석 치료제인 ‘루마시란(lumasiran)’과 예비 결과가 미온적인 통풍 치료제 ‘ALN-XDH’의 개발을 중단한다고 했다. 루마시란은 소변 옥살산염 수치가 상승한 재발성 신장결석 환자의 치료제다. 루마시란의 2상에 등록한 환자를 사전 선별한 결과, 요중 옥살산염 수치가 예상만큼 높지 않았다고 전했다.

앨나일람은 최근 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(성분명 파티시란)의 적응증을 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증으로 확대 신청했다. 내년 말 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받겠단 계획이다.

ATTR 아밀로이드증 치료를 위해 개발 중인 RNA간섭(RNAi) 치료제 ‘ALN-TTRsc04’는 내년 말 1상 톱라인 결과를 발표할 예정이다. 이와 함께 내년 초 알츠하이머병 및 대뇌 아밀로이드 혈관병증 치료제 후보 ‘ALN-APP’의 1상 톱라인과 내년 말 고혈압 치료제 후보 ‘질레베시란’의 2상 톱라인을 발표한다. 2형 당뇨병 치료를 위해 개발 중인 RNAi 치료제 후보에 대해선 내년 초 1상을 시작한다고 했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com