FDA, 佛AB사이언스 ‘마시티닙’ 다발성경화증 3상 승인

먹는 티로신키나제 억제제

프랑스 AB사이언스는 미국 식품의약국(FDA)이 ‘마시티닙’의 진행성(progressive) 다발성 경화증 임상 3상을 수락했다고 29일(현지시간) 밝혔다.

마시티닙은 먹는(경구용) 티로신키나제 억제제(TKI)다. 진행성 다발성 경화증의 발병 및 악화에 관여하는 것으로 알려진 비만세포(mast cell) 및 미세아교세포(microglia)를 표적한다.

마시티닙은 암, 염증성 질환, 신경질환 등의 치료제로 개발되고 있다. 지난달에는 알츠하이머병에 대한 임상 3상이 승인됐다.

이번 FDA 결정으로 원발성 진행성 다발성 경화증(PPMS) 또는 비활동성 이차진행성 다발성 경화증(nSPMS) 치료를 위한 3상을 시작할 수 있게 됐다. 800명의 환자를 대상으로 체중 1kg당 4.5mg의 마시티닙을 투여해 위약 대비 효능과 안전성을 검증할 계획이다.

다발성 경화증은 중추신경계의 자가면역질환이다. 환자의 면역 체계에 의해 중추신경계의 신경 세포가 점점 손상되는 것이 특징이다. 세계적으로 250만명에게 영향을 미치는 것으로 알려졌다.

다발성 경화증은 증상의 재발과 완화가 반복되는 재발이장성(relapsing-remitting)과 증상이 지속적으로 악화되는 진행성이 있다. 마시티닙이 치료를 기대하는 PPMS와 nSPMS도 진행성에 속한다.

AB사이언스에 의하면 재발이장성 다발성 경화증 치료제는 15개 이상 승인됐다. 하지만 진행성 다발성 경화증은 미충족 수요가 존재한다. nSPMS로 승인된 약물은 없고, PPMS 승인 약물은 로슈의 ‘오크레부스’(성분명 오클렐리주맙)가 유일하다.

국내 기업들 중에서는 인벤티지랩과 유유제약이 다발성 경화증 치료제를 개발 중이다.

인벤티지랩은 약물재창출 방식으로 발굴한 ‘IVL4002'를 재발이장성 MS 치료제로 개발 중이다. IVL4002는 지난달 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 내년 임상 1상 진행을 목표하고 있다.

유유제약은 지난해 3월부터 미국 UCLA와 함께 다발성 경화증 치료제를 개발하고 있다. 재발이장성 및 PPMS 치료제로 개발한다는 계획이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com