툴젠, 프라임에디터 유전자가위 비표적 효과 예측방법 개발

네이처 커뮤니케이션스에 게재

툴젠은 프라임 에디터(prime editor) 유전자가위의 비표적 유전자 교정(Genome-wide off-target)을 예측할 수 있는 방법을 개발했다고 5일 밝혔다. 이 같은 성과는 지난달 29일 네이처 커뮤니케이션스에 게재됐다는 설명이다.

유전자가위 치료제는 표적 유전자 서열(on-target) 외에 비표적 서열(off-target)도 교정하는 부작용이 존재한다. 이에 각국 규제기관으로부터 유전자가위 치료제를 허가받기 위해서는 비표적 서열들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.

현재 캐스9 유전자가위의 비표적 서열 교정을 예측하기 위한 방법은 세포실험(GUIDE-seq), 시험관 실험(Digneome-seq), 컴퓨터를 이용한 예측(Cas-OFFinder) 등이 있다. 하지만 캐스9 유전자가위에 역전사 효소(reverse transcriptase)를 연결한 프라임 에디터는 비표적 서열 교정 정도를 예측하는 방법이 개발되지 않았다고 했다. 툴젠이 세계 최초로 개발했다는 것이다.

이정준 툴젠 플랫폼연구소장은 “비표적 서열 예측 기술은 유전자가위 고도화와 함께 유전자가위 플랫폼 기술에서 가장 경쟁이 치열한 분야”라며 “프라임 에디터를 직접 사용한 비표적 서열 예측은 여러 연구실에서 시도됐지만 툴젠이 세계 최초로 개발한 것”이라고 말했다.

김영호 툴젠 대표는 “이번 기술 개발로 비표적 서열 예측 플랫폼 기술의 새로운 장을 열게 됐다”며 “향후 프라임 에디터를 이용한 유전자 교정 치료제의 안전성 평가 분야에 확대 적용이 가능할 것”이라고 했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com