美캐털란트, 유전자치료제 CDMO 두각...사렙타 '뒤센근위축증'藥 생산

FDA 승인 유일 AAV 유전자치료제 CDMO

미국 위탁개발생산(CDMO)업체인 캐털란트가 나스닥 상장사 사렙타테라퓨틱스의 아데노부속바이러스(AAV) 기반 뒤센형 근위축증(DMD) 유전자 치료제의 상업생산을 맡았다.

캐털란트는 이 같은 내용을 5일(현지시간) 발표했다. 사렙타는 뒤센 근위축증 유전자 치료제 'SRP-9001'를 개발해 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)에 가속승인을 신청했고, FDA는 이를 수락했다. FDA의 우선심사 대상이고 오는 5월 29일 내에 결과가 나온다.

사렙타는 "예상되는 SRP-9001 수요를 충족하기 위해 캐털란트와의 관계를 강화하고 있다"고 했다.

SRP-9001은 사렙타가 로슈와 공동 개발 중인 희귀 유전질환 뒤센 근위축증 치료제다. 뒤센 근위축증은 진행성 근이영양증의 일종으로 이들 중에서도 발생 빈도가 상대적으로 높다. 인구 10만명당 약 4명에게서 발생하는 희귀 유전성 질환이다.

서울아산병원에 따르면 뒤센 근위축증 환자의 90% 정도에게서 심전도 이상이 나타난다. 척추와 흉곽에 변형이 일어나면서 호흡 기능 장애도 나타난다. 20세 이전에 사망하는 것으로 보고돼 있지만, 최근엔 30대 초반까지 기대 수명이 늘어나는 추세다. 근육세포 이식과 유전자 치료 방식이 연구되고 있다.

이 질환의 원인은 X염색체의 p21에 있는 디스트로핀이라는 단백질 결핍이다. 디스트로핀은 근육 충격 흡수제 역할을 하는데, 유전자 돌연변이로 이 기능이 부족하게 된다.

디스트로핀 결핍은 골격근의 변형을 일으킨다. SRP-9001은 디스트로핀의 기능을 할 수 있는 유전자를 AAV를 통해 근육에 전달하는 방식으로 근원적 치료를 목표한다.

사렙타는 뒤센 근위축증 분야에서 이미 치료제를 개발했다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제인 에테플리센(2016년·엑손51), 골로더센(2019년·엑손53), 카시머센(2021년·엑손45) 등이다.

사렙타는 또 다른 유전자 치료제 후보물질인 지대형 근이영양증(LGMD) 치료제에 대해서도 캐털란트와 협력할 계획이라고 했다.

캐털란트는 차세대 유전자 치료제 CDMO 분야에서 두각을 보이고 있다. 캐털란트는 10개의 우수의약품제조및품질관리기준(cGMP) 유전자 치료제 제조 공간(suite)을 가지고 있다. 최대 2000L 규모의 설비가 들어설 수 있는 8개의 추가 공간도 건설 중이다.

회사 측은 "우리의 AAV 플랫폼을 활용하면 일반적으로 18개월 걸리는 유전자 치료제 개발 기간을 절반으로 단축할 있다"고 했다. 이어 "우리는 AAV 유전자 치료제 상업 제조를 위해 FDA에서 승인받은 유일한 CDMO"라고 전했다.

한국바이오협회 등에 따르면 AAV 기반 유전자 치료제는 세계적으로 약 300여개 과제가 진행되고 있다.

캐털란트를 비롯해 찰스리버, 써모피셔, 바이럴진(Viralgen), 중국 우시앱텍 등이 이 분야의 강자로 자리매김하고 있다.

이들은 모두 인수합병(M&A)을 통해 AAV 기반 유전자 치료제 CDMO 역량을 확보했다. 캐털란트도 2019년파라곤 바이오서비스(Paragon Bioservices)를 12억달러에 인수했다.

한재영 기자 jyhan@hankyung.com