美미럼, '리브말리' 적응증 확장 신청...GC녹십자 국내 판권 보유

담즙정체로 인한 가려움증

미국 미럼파마슈티컬스는 미국식품의약국(FDA)에 ‘리브말리’(성분명 마라릭시뱃)의 적응증을 확장하기 위해 추가품목허가(sNDA)를 신청했다고 14일(현지시간) 밝혔다.

리브말리는 1일 1회 먹는(경구용) 약으로 개발된 회장담즙산수송체(IBAT) 억제제다. 2021년 9월 1세 이상 알라질증후군 환자의 가려움증 치료에 대해 FDA의 승인을 받았다.

미럼은 간내 진행성 가족성 담즙정체(PFIC)가 있는 생후 2개월 이상 환자의 가려움증 치료에 대해 sNDA를 신청했다. 임상 3상 ‘MARCH PFIC’ 연구 결과 등을 근거 자료로 제출했다.

MARCH PFIC는 PFC1 PFIC2 PFIC3 PFIC4 PFIC6 및 확인되지 않은 유전적 유형의 PFIC 환자 93명을 대상으로 진행됐다. 그 결과 리브말리 치료를 받은 환자는 가려움증, 혈청담즙산 등의 수치가 통계적으로 유의미하게 개선됐다.

크리스 피츠 미럼 대표는 “MARCH PFIC는 지금까지 연구된 PFIC 치료 중 가장 광범위한 유전유형을 포함했다”며 “품목허가 신청으로 미국 내 PFIC 환자에게 치료 대안을 제공할 기회를 맞이해 감격스럽다”고 말했다.

PFIC는 진행성 간 질환을 유발하는 희귀 유전 질환이다. 지금까지 5가지 유형의 유전형태가 확인됐다. PFIC 환자는 간세포가 담즙을 적게 분비되고 심한 가려움증, 황달, 간부전 등을 경험한다. PFIC의 징후와 증상은 일반적으로 유아기에 시작된다.

리브말리는 담도폐쇄증에 대한 후기 임상도 진행 중이다. 올해 중순 이후 중간 결과가 나올 것으로 예상하고 있다.

리브말리에 대한 국내 판권은 GC녹십자가 보유하고 있다. 작년 2월 국내 식품의약품안전처에 알라질증후군으로 인한 가려움증에 대해 품목허가를 신청했다. PFIC 및 담도폐쇄증에 대해서도 국내 허가를 추진할 계획이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 2월 15일 09시27분 게재됐습니다.