아펠리스, 세계 첫 건성 황반변성 '지도형 위축' 신약 시판허가
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美 FDA 17일 승인, 다음달 초 출시
이베릭바이오, 후속 치료제 개발 中
FDA, 아펠리스의 지도형 위축 치료제 시판허가
19일 업계에 따르면 미 식품의약국(FDA)은 17일(현지시간) 아펠리스파마슈티컬스(나스닥 티커:APLS)의 시포브레(Syfovre·성분명 페그세타코플란)를 지도형 위축 치료제로 시판 허가했다.황반변성이 악화해 생기는 지도형 위축은 대표적인 건성 황반변성(위축성 황반변성)이다. 이 질환은 미국에서만 100만명 이상, 세계적으로 500만명 이상의 인구에 영향을 주는 주요한 실명 원인 중 하나다.이 치료제의 임상 3상시험(OAKS)을 이끈 엘레오노라 라드 듀크대 메디컬센터 교수는 "이 치료제의 승인은 10년 넘는 기간 동안 망막질환 분야의 가장 중요한 사건"이라며 "지금까지 시력상실을 일으키는 지도형 위축 치료제가 없었다"고 했다.
FDA는 24개월 간 진행된 페그세타코플란 임상 결과를 토대로 시판 허가 결정을 내렸다. 가짜약과 비교한 임상시험에서 이 약은 지도형 위축 증상 악화 속도를 늦춰줬다. 시간이 지나면서 치료 효과는 더 높아졌다. 임상 3상시험에선 치료 18~24개월차에 효과가 가장 좋았는데 이 시기 투약군의 증상 악화 속도는 가짜약보다 36%까지 낮아졌다. 지도형 위축은 노인성 황반변성이 진행해 발생한다. 시력을 담당하는 망막세포가 파괴되면서 시야가 일그러지는 질환이다. 지도형 위축이 시작되면 중심 시야가 망가지기까지 걸리는 기간이 2.5년 밖에 걸리지 않는 것으로 알려졌다.
일각에선 해당 치료제가 시력 상실을 개선하거나 질병을 낫게 해주는 치료제가 아니기 때문에 사용에 한계가 있다고 지적했다. 이런 비판에 대해 세드릭 프란시스 아펠리스 최고경영자(CEO)는 "하루 아침에 스위치를 켜는 약물은 아니다"면서도 "치료 기간이 길어지면 약의 효과가 더 높아질 것"이라고 했다.
임상 3상시험에서 약을 오래 투여한 환자일수록 효과가 좋았던 만큼 앞으로 더 높은 약효를 입증하겠다는 취지다. 의사가 25~60일 간격으로 유연하게 치료기간을 설정할 수 있는 것도 장점으로 꼽힌다. 아펠리스는 임상시험을 통해 1만2000건 넘게 치료제를 투여하면서 안전성을 입증했다. 치료 후 부작용을 호소한 환자는 5% 이하였다. 이들이 흔하게 호소했던 부작용도 불편감, 습성 황반변성(신생혈관성 황반변성), 유리체 부유물, 결막 출혈 등이다.
미국에선 다음달 초께 출시될 것으로 업체 측은 내다봤다. 가격은 한 병 당 2190달러다. 유럽 의약품청(EMA)도 허가 서류를 검토하고 있다. 내년 초 승인 받을 수 있을 것으로 예상된다. 아펠리스는 캐나다 보건당국에도 시판허가를 위한 서류를 제출했다.
발작성 야간혈색뇨증 이어 두번째 시장 열어
지도형 위축 치료제를 개발하기 위한 글로벌 제약사들의 도전이 계속됐지만 그동안 실제 허가 받은 치료제는 없었다. 로슈는 항체치료제인 람팔리주맙을 활용해 지도형 위축 치료제를 개발했지만 2018년 임상 3상단계에서 실패했다. 아펠리스는 페그세타코플란을 활용해 면역계인 보체시스템을 제어하는 C3를 표적으로 삼았다. 이밸류에이트파마는 지도형 위축 치료제 시장에서 아펠리스가 2028년 26억달러 매출을 올릴 것으로 내다봤다.아펠리스는 2021년 FDA로부터 같은 성분(페그세타코플란) 발작성 야간 혈색뇨증 치료제 '엠파벨리'의 시판 허가를 받았다. 엠파벨리 출시 첫해인 지난해 매출은 6500만달러다.
엠파벨리는 2009년 창업 후 아펠리스에서 선보인 첫 상업용 제품이다. 하지만 알렉시온의 C5 표적 보체억제제 '솔리리스', '울토미리스' 등이 이미 출시돼 시장을 확대하는 데엔 제약이 크다는 평가가 많았다. 후속 적응증 확대가 중요했던 배경이다.
아펠리스가 선점한 지리성 위축 치료제 시장에서 후발 주자도 속도를 내고 있다. 이베릭바이오는 지난해 말 지도형 위축 치료제 후보물질 '지무라'의 임상 2·3상 시험에 성공했다고 발표했다.
지도형 위축 환자 450명을 두 그룹으로 나눠 지무라와 가짜약을 투여했더니 지무라는 치료 12개월 차에 증상 악화를 14.3% 정도 늦춰줬다. 첫번째 임상 시험에서 27.7%를 늦췄던 것과 고려하면 효과가 다소 줄었지만 1차 지표는 충분히 충족했다고 업체 측은 설명했다. 2019년에 이어 두 차례 임상시험에서 통계적 유의성을 확인한 이베릭은 올해 1분기 안에 미 FDA에 시판 허가 신청을 할 계획이다.이지현 기자 bluesky@hankyung.com
**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 2월 19일 16시 27분 게재됐습니다.