사렙타 “뒤센병藥, FDA 자문위 개최 없이 승인 여부 결정”

신속승인 신청한 유전자치료제
오는 5월 29일 결과 발표

사렙타테라퓨틱스는 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료 후보물질 ‘SRP-9001’에 대한 미국 식품의약국(FDA) 품목허가(BLA) 심사가 자문위원회 회의 개최없이 진행될 예정이라고 지난달 28일(현지시간) 밝혔다.

사렙타는 작년 실적을 발표하며 SRP-9001의 상황을 공유했다. 사렙타는 FDA와의 중간 검토 회의에서 SRP-9001의 허가 심사와 관련한 자문위 개최 계획이 없음을 FDA로부터 확인받았다. FDA는 공정개발 및 품질관리(CMC)에 대한 심각한 우려 사항도 없다고 했다.

자문위 회의는 미국의 허가 심사 과정의 한 단계다. FDA는 허가 여부를 판단하는 데 어려움을 겪거나 쟁점이 발생하는 경우, 외부 전문가로 구성된 자문위로부터 조언을 구할 수 있다.

자문위의 모든 권장 사항은 FDA의 검토 대상이 된다. FDA는 일반적으로 자문위의 권고를 따르지만 의무는 아니다. FDA는 심사 결과에 대한 해석이 나뉠 여지가 없는 경우, 자문위 회의 단계를 생략하기도 한다. 때문에 자문위 회의가 개최되지 않는 것은 허가에 긍정적 신호로 받아들여진다.

SRP-9001은 사렙타와 로슈가 개발 중인 유전자 치료제다. 사렙타는 작년 11월 FDA에 SRP-9001에 대한 신속승인(Accelerated Approval)를 신청했다. 우선심사(Priority Review)에 따른 심사기일은 오는 5월 29일이다.

FDA의 신속승인 및 우선심사는 미충족 수요가 있는 질환의 빠른 신약개발을 지원하기 위한 제도다. 신속승인은 최종 임상인 3상 완료 전에 임상적 이점을 증명하는 경우 시판을 허가하는 것이다. 우선심사는 심사기간을 10개월에서 6개월로 단축한다.

SRP-9001은 2020년 7월 패스트트랙(신속심사) 지정을 받았다. 패스트트랙 지정을 받은 약물은 신속승인과 우선심사를 신청할 수 있다.

근육 약해지는 희귀유전질환…비엘, 올 상반기 2상 신청 예정

뒤센근이영양증은 남성 신생아 3500~5000명당 1명꼴로 발생하는 희귀유전질환이다. ‘X’ 염색체의 p21 유전자 결손에 의해 디스트로핀(dystrophin) 단백질 합성이 억제돼 발생한다. 디스트로핀은 근육 충격 흡수제 역할을 하는데, 유전자 돌연변이로 이 기능이 저하된다. 3~4세부터 근육 약화 및 쇠약 증상이 나타나며 호흡근 기능 저하로 인한 호흡곤란으로 대부분 20대 이전에 사망한다.

SRP-9001은 디스트로핀 단백질을 생성하는 유전자를 근육 조직에 전달하는 치료제다. 임상을 통해 치료 후 1년 2년 4년 시점에서 안전성 및 유효성을 확인했다.

국내에서는 비엘이 근육 생성 저해 물질인 마이오스타틴을 표적하는 먹는(경구용) 치료제 ‘BLS-M22’를 개발 중이다. 미국과 국내에서 희귀의약품으로 지정됐다. 현재 국내 임상 1상을 마쳤으며, 올해 상반기 내에 2상을 신청할 예정이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 3월 2일 10시 26분 게재됐습니다.