FDA, 바이오마린 중증 A형 혈우병藥 승인 결정 3개월 연기

심사기일 6월 30일로 연장
"추가 데이터 제출로 검토 시간 소요"

미국 바이오마린의 중증 A형 혈우병 치료제 ‘록타비안’(성분명 발록토코진 록사파보벡)에 대한 미 식품의약국(FDA)의 승인 결정이 3개월 연기됐다.

바이오마린은 FDA로부터 이같은 통지를 받았다고 7일(현지시간) 밝혔다. 처방약신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA의 승인 여부 결정 기한은 오는 31일에서 6월 30일로 늦어졌다.

이번 지연은 바이오마린이 제출한 상당량의 추가 데이터 때문이다. FDA가 이를 검토하는 시간이 필요해서다. FDA가 바이오마린의 추가 데이터 제출을 품목허가신청(BLA)에 대한 ‘주요 수정’으로 간주하고 검토 기한을 연장했다는 것이다.

록타비안은 아데노부속바이러스 5형(AAV5) 기반의 유전자 치료제다. AAV5로 혈액응고제8인자 관련 유전자를 전달해, 제8인자의 생성을 유도한다. 한 번의 투여로 근본적인 치료를 목표하고 있다.

바이오마린은 2019년 임상 1·2상 결과를 근거로 록타비안의 품목허가를 신청했다. 당시 FDA는 장기 안전성 확인을 위해 3상 진행을 권고했다. 바이오마린은 2년 간 진행한 3상(GENEr8-1)의 1차 결과와 함께 지난해 허가를 다시 신청했다. 이후 3년 동안 추적한 환자 정보를 추가로 제출했다.

바이오마린은 134명의 환자를 대상으로 한 3상은 역대 최장 및 최대 규모의 혈우병 유전자 치료제 연구라고 했다.

행크 푹스 바이오마린 연구개발(R&D) 사장은 “회사는 FDA와 긴밀히 협력하고 있다”며 “중증 A형 혈우병 환자에게 중요한 치료법을 제공하기 위해, FDA가 적극적으로 참여하고 있음에 감사하고 있다”고 말했다.

이번 연기로 록타비안의 미국 출시 준비도 지연될 것으로 예상된다. 유럽에서는 지난해 8월 조건부 승인을 받았다. 바이오마린은 올해 록타비안이 1억~2억달러의 매출을 낼 것으로 추정하고 있다.

외신은 전문가를 인용해 이번 승인 연기로 록타비안의 올해 판매는 감소할 수 있지만, 미국 진출은 확실시 된다고 보도했다. 미국 증권사 스티펄 파이낸셜의 애널리스트 폴 마테이스는 “그동안 주요 수정안 제출로 인해 지연된 대부분의 BLA는 결국 승인을 얻었다”며 “바이오마린이 추가 제출한 3년 데이터는 이전 연구 결과와 일치한다”고 말했다.

GC녹십자·티움바이오 등도 도전

혈우병은 피가 멎지 않는 질환이다. A형 혈우병은 혈액을 굳게 하는 제8인자가 부족하거나 활성화되지 않아 발생한다. 약 1만명 중 1명이 A형 혈우병을 앓고 있다. 이 중 제8인자의 활성도가 1% 미만인 사람들이 중증으로 분류된다. 중증 A형 혈우병 환자는 전체 A형 혈우병 환자의 약 절반으로 알려졌다.

국내 기업들도 혈우병 치료제 개발에 도전하고 있다. GC녹십자는 차세대 혈우병 치료제로 ‘MG1113’을 개발하고 있다. 국내에서 개발하는 혈우병 항체 치료제 중 처음으로 임상 단계에 진입했다. 2018년 1상을 시작했고, 지난해 5월 국내 1b상을 승인받았다.

MG1113은 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주사하는 기존 방식과 달리 혈액 응고를 촉진하는 항체 치료제다. A형과 B형 혈우병에 모두 사용할 수 있다. 반감기가 긴 고농도 및 피하주사 제형으로 개발 중이다.

티움바이오는 지난해 7월 유전자재조합 단백질 방식의 ‘TU7710’의 국내 1상을 신청했다. 올해 3분기 건강한 성인을 대상으로 1a상을 시작할 것으로 보고 있다. 1b상부터는 혈우병 환자를 대상으로 글로벌 임상을 진행해, 내년 상반기에 마친다는 목표다.

김예나 기자 yena@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 3월 8일 9시 6분 게재됐습니다.