티카로스, CAR-T 치료제 임상 1·2a상 승인…"B세포 림프종 대상"

이재원 티카로스 대표 /한경DB

키메릭항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발 비상장 바이오벤처 티카로스가 리드 파이프라인 임상에 진입했다.

티카로스는 식품의약품안전처로부터 CAR-T 치료제 'TC011' 임상 1·2a상 허가를 받았다고 8일 밝혔다.

TC011 임상은 재발성 또는 불응성 B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 진행된다. CD19를 타깃한다. 티카로스의 CAR-T 파이프라인(신약 후보물질)이 사람 대상 임상에 들어가는 건 이번이 처음이다.

TC011에는 티카로스의 'CLIP CAR' 플랫폼 기술이 적용됐다. CAR-T 치료제는 T세포와 암세포를 결합하는 항체 절편과 이 절편을 연결해 T세포에 활성화 신호를 전달하는 CAR 백본으로 구성된다.

CLIP CAR 기술은 CAR-T세포와 종양세포 접촉면인 면역 시냅스를 안정화시키는 역할을 한다. CAR 백본의 구조에 변화를 가하는 방식을 통해서다. CAR-T가 암세포와 보다 안정적으로 결합할 수 있도록 하는 것이다.

TC011 임상은 임상 1상 후 2a상으로 이어질 수 있는 '심리스(seamless)' 방식으로 진행된다. 임상 규모는 1상은 10여명, 2a상은 70명을 계획하고 있다. 회사 측은 "임상 2상은 말기 암 환자를 대상으로 하는 만큼 일부 제조 실패 가능성을 감안한 규모"라고 했다.

티카로스는 일반적인 CD19 CAR-T가 타깃하는 거대 B세포 림프종(DLBCL) 뿐만 아니라, 소포림프종과 외투세포림프종 등 B세포 유래 림프종을 모두 포함한 임상 1상을 진행할 계획이다.

임상 1상에서 도출한 권장 용량으로 임상 2a상을 진행하고, 여기에선 거대 B세포 림프종 환자군 대상 임상에 집중할 계획이다. 임상 1상 데이터를 바탕으로 다른 적응증으로의 임상 확장 여부을 결정할 계획이다.

회사 관계자는 "TC011은 단기적으로 보여줄 우수한 항암효과 뿐만 아니라 장기적인 관점에서도 재발을 억제하고 초기에 보여준 완치율을 이어갈 수 있을 것으로 기대한다"고 했다.

티카로스는 면역학 전문가인 최경호·최은영 서울의대 교수와 전문경영인인 이재원 대표가 2018년 공동 창업했다. CLIP CAR 기술은 서울대 산합협력단에서 이전된 기술이다.

티카로스는 임상 결과에 따라 이르면 내년 말 기업공개(IPO)에 나설 계획이다. 지난해 시리즈C 단계로 약 250억원을 유치했다.

한재영 기자 jyhan@hankyung.com