美 인히비케이즈, 다계통위축증 치료제 임상 보류 해제

지난 1월 파킨슨병 임상 이어

미국 식품의약국(FDA)은 8일(현지시간) 인히비케이즈테라퓨틱스가 개발 중인 티로신키나제 억제제(TKI) ‘IkT-148009’에 대한 전체 임상 보류를 해제했다고 밝혔다.

이번 보류 해제로 인히비케이즈는 희귀질환인 다계통위축증(MSA)에 대한 임상 2상을 진행할 수 있게 됐다.

FDA는 지난해 11월 인히비케이즈가 진행하고 있던 파킨슨병 대상 IkT-148009 2상을 잠정 보류하면서, MSA에 대한 임상도 보류시켰다. 인히비케이즈는 FDA가 요구한 파킨슨병 임상에서의 잠재적 시력 관련 부작용에 대한 추가 자료를 제출했다. 이후 올해 1월 파킨슨병 2상 보류가 해제됐다.

밀튼 베르너 인히비케이즈 최고경영자(CEO)는 “IkT-148009의 MSA 임상 보류 해제에 대한 FDA의 신속한 검토에 감사한다”며 “IkT-148009는 MSA 전임상 모델에서 상당한 신경보호 이점을 확인했다”고 말했다.

인히비케이즈는 2상에서 MSA 환자를 대상으로 6개월 동안 1일 1회 두 가지 용량의 IkT-148009를 투여한다. 안전성, 내약성, 약동학적 특성을 평가할 예정이다. 외신은 인히비케이즈가 지난해 9월 말 기준 2650만달러를 보유하고 있다고 전했다.

카이노스메드, MSA 국내 2상 진행 중

MSA는 뇌세포의 사멸로 운동 기능을 상실하게 되는 질병이다. 초기 단계에서는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행 속도가 더 빠르다. 50세 이상에서 10만명 중 3~4명에게 발생하는 희귀질환이다. 발병의 원인은 확인되지 않았으며, 치료제 역시 없는 상황이다.

인히비케이즈가 개발 중인 IkT-148009은 티로신키나제 중 하나인 ‘C-Abelson 티로신 키나제(C-Abl)’의 활성화를 차단한다. C-Abl의 활성화는 파킨슨병의 주요 원인 중 하나로 알려진 알파시누클레인의 병리에 영향을 준다. 신경 퇴행이 시작되는 데 있어 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌다.

국내 카이노스메드는 FAF1 단백질을 표적하는 치료제 ‘KM-819’를 개발하고 있다. FAF1은 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여한다. FAF1의 기능을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식 활성을 높여 알파시누클레인의 응집을 저해하는 기전이다.

카이노스메드는 지난달 말 환자 선별을 시작으로 MSA 국내 2상을 본격화했다. 2상에서는 KM-819의 MSA 진전 정지 혹은 억제 효능을 검증할 예정이다.

회사는 KM-819를 파킨슨병 치료제로도 개발하고 있다. 현재 미국에서 2상을 진행 중이다. 파트1a에서 세 가지 용량 모두에서 부작용이 없음을 확인하고, 현재 파트1b 진입을 앞두고 있다.

김예나 기자 yena@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 3월 9일 9시 53분 게재됐습니다.