올릭스, RNA 국제학회서 망막색소변성증 연구 성과 발표

범용 치료제 개발

올릭스는 이동기 대표가 미국 보스턴에서 진행되는 'RNAi-Based Therapeutics Summit'에서 회사의 리보핵산(RNA) 플랫폼 기술 및 치료제 후보물질의 연구 현황을 발표했다고 22일 밝혔다.

이 대표는 망막색소변성증(RP) 치료제 후보물질인 'OLX304C'의 최신 연구결과를 소개했다. 망막색소변성증은 광수용체와 망막색소상피의 변성으로 인해 망막 기능저하, 세포 소실, 망막조직 위축 등으로 시력이 손상되는 질환을 총칭한다. 빛의 명암을 구분하는 간상세포가 손상돼 10~20대부터 야맹증을 겪으며, 노화가 진행되며 서서히 주변 시야가 좁아진다. 심한 경우 40세 이전에 법정 실명에 이르는 치명적인 중증 장애가 야기된다.

세계적으로 유일하게 승인된 RP 유전자 치료제가 있지만, 전체의 1% 이하인 특정 유전자 결함이 있는 환자에만 적용할 수 있다고 했다. 150만명 정도로 추정되는 나머지 99%에 대한 치료제가 없는 상황이다. 대부분의 제약사들은 돌연변이 유전자에 대한 일대 일 접근 방식으로 RP 치료제를 개발하고 있어, 범용적으로 사용할 수 있는 치료제의 개발이 시급하다고 회사 측은 전했다.

올릭스는 돌연변이 유전자의 종류와 무관한 범용 치료제를 개발하고 있다고 했다. OLX304C는 간상세포의 사멸을 유도하는 다양한 RP 돌연변이에 저항성을 가져, 궁극적으로 망막의 광수용체 세포들을 보호한다고 설명했다.

회사 관계자는 "RP 소동물 모델에 OLX304C를 안구 내 주사 후 다양한 시험을 통해 광수용체 세포 사멸 억제 및 망막의 전기적 활성을 정상 수준으로 보호함을 확인했다"며 "또 한 번의 주사로 최소 3개월 이상 표적 유전자 억제력이 유지되는 결과를 확보했다"고 말했다. 이어 "빠른 시일 내에 후보 물질 최적화 및 대동물 RP 모델에서의 검증을 거쳐, 신규 기전의 범용 RP 치료제로 개발할 것"이라고 했다.

이 대표는 학회에서 안과, 뇌 및 폐 조직에 대한 RNA간섭(RNAi) 치료제 전달 플랫폼의 최적화 연구 성과도 공개했다. 올릭스는 미국 자회사 올릭스US의 샌디에이고 연구소를 통해 약물전달 기술에 적용되는 새로운 지질접합체(lipid conjugation) 조합을 도출했다. 이를 적용한 결과, 기존 대비 우수한 전달력과 낮은 독성을 확인했다고 전했다. 추가 연구를 통해 올릭스의 RNAi 치료제 원천 기술력을 강화할 예정이다.

한민수 기자 hms@hankyung.com