FDA, 美인사이트 메르켈세포암藥 치료제 가속승인

PD-1 계열 면역항암제

미국 바이오기업 인사이트는 미국 식품의약국(FDA)이 메르켈세포암(MCC) 치료제 ‘지니즈’(성분명 레티판리맙)를 가속승인(Accelerated approval)했다고 22일(현지시간) 밝혔다.

지니즈는 전이성 또는 재발성 국소 진행성 MMC 성인 환자의 치료를 위해 승인됐다. 임상 2상 연구인 ‘POD1UM-201’결과가 가속승인의 근거가 됐다.

가속승인은 미충족 수요가 있는 의약품에 대해 임상 결과 중 직접적인 치료 효과가 아닌 대리지표를 기반으로 품목허가를 받는 제도다. 향후 확증 임상을 통해 임상적 이점을 검증해야 한다.

POD1UM-201은 전신 요법(systemic therapy)을 받은 적 없는 전이성 또는 재발성 국소 진행성 MCC 성인 환자를 대상으로, 단일군 공개 임상으로 진행됐다.

환자 65명에 지니즈를 단독투여한 결과 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)은 52%를 기록했다. 완전관해(CR)와 부분관해(PR)는 각각 12명과 22명이 나왔다. 반응률이 나타난 환자의 반응 지속기간(DOR)은 1.1~24.9개월이었다. 34명 중 62%인 21명이 12개월 이상 반응이 지속됐다.

한편 지니즈를 투여받은 환자의 22%에서 중대한 이상반응(Serious adverse reactions)이 발생했다. 피로 부정맥 및 폐렴 등이 나타났다. 전체 환자의 11%가 부작용으로 인해 지니즈 투여를 중단했다.

지니즈는 정맥주사제형의 PD-1억제제다. 인사이트는 2017년 마크로제닉스로부터 독점 글로벌 권리를 이전 받았다. 지니즈가 승인되면 마크로제닉스는 1500만달러(약 196억원)의 단계별기술료(마일스톤)을 수령할 수 있다.

네오이뮨텍·지아이이노베이션도 MCC치료제 개발

MCC는 미국에서 10만명당 1명 미만에서 발병하는 희귀 피부암이다. 피부의 진피층과 표피층의 경계에 위치하는 메르켈 세포의 변화로 인해 발생한다. 암세포의 성장이 빠르고 전이율이 높아 예후가 좋지 않다. 원격전이를 동반한 MCC 환자의 5년 전체 생존율(OS)은 14%에 불과하다.

지니즈 이전에 FDA 승인을 받은 MCC치료제는 PD-L1 계열 면역항암제 ‘바벤시오’(아벨루맙)와 PD-1 계열 면역항암제 ‘키트루다’(성분명 펨브롤리주맙)가 있다. 각각 2017년과 2018년에 MCC 적응증에 대해 가속승인됐다.

국내에서는 네오이뮨텍 지아이이노베이션 등이 메르켈세포암 치료제를 개발 중이다. 네오이뮨텍은 T세포 증폭제인 ‘NT-I7’(성분명 에피넵타긴 알파)를 ‘티쎈트릭’와 병용투여하는 임상 2a상을 진행 중이다. 고위험 피부암인 MCC, 흑색종, 피부편평세포암(cCC) 환자가 대상이다. 작년 2월 첫 환자 투여를 시작했다.

지아이이노베이션의 면역항암제 ‘GI-101’은 작년 10월 MCC에 대해 FDA 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. GI-101은 CTRL4와 결합하는 CD80과 인터루킨2(IL2) 변이체의 이중융합단백질이다. 현재 고형암을 대상으로 단독요법 임상 1·2상을 진행 중이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 3월 23일 9시 8분 게재됐습니다.