"내년 美서 AI 플랫폼 신약 임상"

윤정혁 파로스아이바이오 대표
"백혈병 치료 후보물질 효능 확인
골수악성세포 평균 70% 줄여"

파로스아이바이오가 인공지능(AI) 기반 신약 개발에 속도를 내고 있다. 올해 호주 임상을 마치고 내년에는 미국 임상에 나설 계획이다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표(사진)는 25일 “개발 중인 급성골수성백혈병(AML) 치료 후보물질의 효능을 확인했다”며 이같이 밝혔다.

이 회사의 대표 신약 후보물질인 PHI-101은 FLT3 돌연변이에 작용하는 표적항암제다. 한국과 호주에서 진행한 임상 1a상에서 안전성은 물론 골수악성세포를 평균 70% 이상 감소시키는 효능을 확인했다. 윤 대표는 “PHI-101에 의해 골수악성세포가 감소한 환자 중 절반 이상은 FLT3 저해제 경쟁 약물로 호전되지 않았거나 재발한 환자라는 점에서 의미가 크다”고 했다.

PHI-101 경쟁 약물로는 일본 아스텔라스의 길테리티닙(제품명 조스파타)과 다이이찌산쿄의 퀴자티닙(제품명 반플리타) 등이 있다. 길테리티닙은 판매 중이며 퀴자티닙은 일본 정부의 승인을 받은 뒤 미국 식품의약국(FDA) 허가 절차를 밟고 있다.

파로스아이바이오는 자체 개발한 AI 플랫폼인 케미버스를 통해 PHI-101 물질을 발굴했다. 이 플랫폼은 수천만 건의 논문 빅데이터 분석을 시작으로 새로운 화합물과 타깃 질환의 연관성 발견, 각 화합물 간의 결합력 예측, 양자역학을 통한 상호작용 계산, 인체 내 화합물의 흡수 부위, 부작용 예측 등 9개 모듈이 작동해 최적화된 파이프라인을 찾아낸다.

PHI-101은 AI 플랫폼으로 도출한 신약 후보물질 중 국내 최초이자 유일하게 임상에 진입한 사례다. 경쟁사인 스탠다임, 디어젠은 아직 임상에 진입한 신약 파이프라인이 없다. 윤 대표는 “AI 신약 발굴에서 임상까지 속도를 낼 수 있었던 것은 화합물 합성을 최종 검증하는 시스템의 내재화를 일찌감치 마쳤기 때문”이라고 했다.

파로스아이바이오는 PHI-101의 임상 1b상을 연말까지 마치고, 내년 FDA에 임상 2상을 신청할 계획이다. 지난달 한국거래소 상장 심사를 통과했으며, 상반기 코스닥시장에 입성한다.

글=김유림/사진=최혁 기자 youforest@hankyung.com