FDA, 산테라 뒤센근이영양증藥 품목허가 중간검토 회의 완료

자문위 회의 없이 심사 진행
10월 26일까지 결과 발표

스위스 산테라파마슈티컬스는 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 ‘바모롤론’의 미국 식품의약품(FDA) 품목허가(NDA)에 대한 중간 검토 회의(mid-cycle review meeting)가 완료됐다고 25일(현지시간) 밝혔다.

바모볼론은 산테라와 리베라젠바이오파마가 개발 중인 약이다. 산테라는 작년 3월 FDA에 바모볼론에 대한 순차심사(롤링리뷰)를 신청했다. 롤링리뷰는 품목허가를 신청할 때 필요한 자료가 준비되는 대로 제출하고 심사받는 제도다. 바모볼론은 2018년 FDA 패스트트랙(신속심사) 의약품으로 지정되며 롤링리뷰 자격을 얻었다.

이번 중간 검토 회의에서 FDA는 산테라가 제출한 자료에서 중요한 문제점이 발견되지 않았다고 했다. FDA는 제조시설에 대한 실사도 수행했다. 산테라에 따르면 심사 시점까지 추가적인 요구 사항은 발생하지 않았다.

FDA는 처방의약품신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 기일을 오는 10월 26일로 결정했다. 또 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 했다. 자문위 회의는 FDA 품목허가 심사 과정의 일부다. FDA는 허가 여부를 판단하는 데 어려움을 겪거나 쟁점이 발생하는 경우, 외부 전문가로 구성된 자문위로부터 조언을 구한다.

심사 결과에 대한 해석이 나뉠 여지가 없다면 자문위 회의를 생략하기도 한다. 때문에 자문위 회의가 개최되지 않는 것은 허가에 긍정적인 신호로 받아들여진다.

사비르 하샴 산테라 최고의료책임자는 “남은 심사 과정에서 FDA와 긴밀히 협력하겠다”며 “조만간 미국 DMD 환자들에게 새로운 치료제를 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

산테라는 연내 미국 및 유럽에서 바모롤론을 DMD 치료제로 출시한다는 목표다. 바모롤론은 유럽의약품청(EMA)에서도 시판허가 심사를 진행 중이다. 올해 4분기에 결과가 나올 것으로 기대하고 있다.

비엘, 이르면 연말 국내 2상 신청

DMD는 ‘X’ 염색체의 p21 유전자 결손에 의해 디스트로핀(dystrophin) 단백질 합성이 억제돼 발생하는 희귀유전질환이다. 디스트로핀은 세포에 대한 충격을 흡수하는 역할을 한다. 디스트로핀이 줄어든 DMD 환자는 근육의 수축과 이완이 반복되는 과정에서 충격을 흡수하지 못해 근육이 약해진다.

남성 신생아 3500~5000명당 1명꼴로 DMD가 발생한다. 3~4세부터 근육 약화 및 쇠약 증상이 나타나며 호흡근 기능 저하로 인한 호흡곤란으로 대부분 20대 이전에 사망한다.

산테라는 DMD의 표준치료제인 코르티코스테로이드의 대안으로 바모롤론을 개발하고 있다. 코르티코스테로이드는 염증 반응을 유도하는 신호전달경로인 ‘NF kappa B’를 억제한다. 항염 작용을 통해 DMD의 진행을 늦추는 것이 목표다. DMD 환자는 염증반응이 만성적으로 활성화돼 손상된 근육의 회복을 방해한다.

바모롤론은 코스티코스테로이드와 같은 원리로 항염 작용을 유도하지만 스테로이드 계열 약물 부작용이 더 적게 나타나도록 설계됐다. 이를 통해 고용량 코스티코스테로이드 투여로 인해 나타나는 전신 부작용을 막을 것으로 보고 있다.

임상 2상 결과 위약 대비 통계적으로 유의한 유효성을 입증했다. 코르티코스테로이드 계열 약 프레드니손과 비교해 동등 이상의 효능을 확인했고, 부작용은 적었다.

기존 치료제의 한계로 인해 DMD 치료제를 개발하는 기업으로는 산테라 외에 미국 사렙타테라퓨틱스 등이 있다.

FDA는 작년 11월 사렙타의 유전자 치료제 ‘SRP-9001’에 대한 품목허가(BLA) 심사를 수락했다. SRP-9001는 디스트로핀 단백질을 생성하는 유전자를 근육 조직에 전달하는 치료제다. FDA는 내달 12일 자문위 회의를 개최할 예정이다.

국내에서는 비엘이 근육 생성 저해 물질인 마이오스타틴을 표적하는 먹는(경구용) 치료제 ‘BLS-M22’를 개발 중이다. 미국과 국내에서 희귀의약품으로 지정됐다. 국내 임상 1상을 마쳤으며, 2상을 준비 중이다. 이르면 올해 말 2상을 신청할 계획이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 4월 26일 11시 18분 게재됐습니다.