파미셀, RNAi 치료제 원료 대량생산 기술 국내 특허 출원

유전자 치료제 원료의 핵심 중간체
파미셀은 유전자 치료제 원료의 핵심 중간체인 '2’-F-dU'의 제조방법에 대한 국내 특허를 출원했다고 26일 밝혔다.

2’-F-dU는 '2’-fluoro-RNA' 유도체의 한 종류다. 2’-fluoro-RNA는 RNA간섭(RNAi) 치료제의 원료 물질인 올리고뉴클레오타이드를 만들 때 사용된다.2’-F-dU를 만들기 위한 기존 기술들은 대량생산에 한계가 있었다고 했다. 파미셀은 기존 공정을 단순화하하면서도 많은 용량의 고순도 2’-F-dU를 만드는 방법을 개발했다.

고지혈증 치료제 ‘렉비오’(성분명 인클리시란) 및 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제 ‘앰부트라’(부트리시란), 급성 간성 포르피린증 치료제 ‘기브라리’(기보시란) 등에 2’-fluoro-RNA 뉴클레오시드가 사용됐다.

파미셀은 국내 고객사에 2’-fluoro-RNA 뉴클레오시드 유도체를 제조 공급하는 등 뉴클레오시드 분야에서 사업 영역을 확장하고 있다. 앞으로 2'-F-dU의 수요가 점점 늘어날 것을 기대 중이다. 파미셀 관계자는 “특허기술을 활용해 뉴클레오시드 제품군을 확대하는 등 새로운 수익원 창출을 위한 연구를 계속할 것”이라고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com