메드팩토, ‘백토서팁’ 골육종 美 임상 1·2상 첫 투약 개시

54명 환자 대상 단독요법
안전성·항암 효과 등 확인

메드팩토는 미국에서 진행 중인 골육종 대상 ‘백토서팁’ 단독요법 임상 1·2상의 첫 환자 투약을 마쳤다고 3일 밝혔다.

이번 임상은 14세 이상의 재발 난치성 혹은 진행성 골육종 환자 54명을 대상으로 미국과 한국에서 진행된다. 메드팩토는 미국과 한국에서 각각 작년 8월과 지난 2월에 임상 1·2상을 승인받았다.

백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인할 예정이다.

메드팩토에 따르면 골육종 대상 백토서팁 단독요법은 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받은 동정적 사용을 통해 치료 효과를 확인했다. 동정적 사용은 환자가 사용 가능한 치료제가 없는 경우, 시판승인 전의 약물을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

동정적 사용 목적으로 작년 2월 미국에서 골육종 환자에 백토서팁을 투여했다. 그 결과 13개월째 폐와 뇌 전이 없이 일상생활을 하고 있다고 전했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성암이다. 수술로 암을 완전히 제거할 수 없어 수술 이후 항암 치료를 받아야 한다. 항암 치료 도중 폐와 뇌 등으로 전이될 가능성이 높다고 했다. 전이 환자의 5년 생존율은 20~30%에 불과하다.

골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 소아 희귀암이다. 메드팩토의 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD) 및 패스트트랙(신속심사) 지정을 받았다.

메드팩토 관계자는 “골육종 대상 백토서팁 단독요법의 첫 환자 투여로 임상이 시작됐다”며 “향후 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들의 치료 대안이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com