에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 임상 국가과제 선정

임상 1·2a상 단계

에스바이오메딕스는 인간 배아줄기세포 유래 중뇌 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC) 임상 연구가 2023년도 범부처재생의료기술개발사업 신규 과제로 선정됐다고 8일 밝혔다.

에스바이오메딕스는 3년 동안 1·2a상을 수행해 안전성 및 탐색적 유효성을 입증하고, 다음 단계 임상에 진입하는 것을 목표로 과제를 진행한다. 이번 임상은 올해 1월 식품의약품안전처에서 승인받았으며, 연세대 세브란스병원 신경외과 및 신경과에서 실시될 예정이다. 대상자는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자로, 약물에 대한 내성 또는 부작용을 보이는 환자다. 상반기 임상투여 개시를 위해 대상자 모집 및 선별을 진행 중이다.

A9-DPC에는 에스바이오메딕스가 보유한 배아줄기세포의 신경분화 기술(TED)이 적용됐다. 배아줄기세포를 신경전구세포로 분화한 후, 여기에 신호조절 저분자 화합물들을 처리해 도파민 신경전구세포로 분화를 유도한 것이라고 설명했다. 앞서 파킨슨병 원숭이 모델에서 행동 개선을 확인했다. 양전자 컴퓨터단층촬영(PET-CT)을 통해 이식한 도파민 신경세포가 뇌 내에서 정상적으로 기능함도 입증했다고 전했다.

퇴행성 뇌질환인 파킨슨병은 중뇌 도파민 신경세포의 사멸로 인해 발생한다. 한 번 손상된 신경세포는 자발적으로 재생되지 않는다. 때문에 발병 후에는 질환이 지속해서 진행된다고 했다. 레보도파 등 약물 및 뇌심부자극술과 같은 기존 치료법도 도파민 신경세포의 사멸을 막을 수 없다고 전했다.

조명수 에스바이오메딕스 연구소장은 "이번 과제는 배아줄기세포로부터 분화된 중뇌 도파민 신경세포를 파킨슨병 환자의 뇌에 이식해, 사멸된 세포를 대체하는 치료법"이라며 "기존 치료법들의 한계를 극복할 수 있는 근본적인 치료법이라 할 수 있다"고 말했다. 이어 "국가과제로 선정돼 보다 안정적인 임상연구 수행이 기대된다"고 했다.

조 소장은 "배아줄기세포 유래 도파민 세포 이용 파킨슨병 세포치료제로서는 아시아에서 처음으로 수행되는 임상"이라며 "미국 및 유럽 연구진과 경쟁 중이고, 안전성과 효능이 입증될 경우 파급 효과가 상당할 것"이라고 덧붙였다.

한민수 기자 hms@hankyung.com