'백토서팁' 美 골육종 임상 1·2상 첫 환자 투여

메드팩토, 임상승인 9개월 만에
美 '동정적 사용'에선 효과 확인
투약 환자 13개월째 전이 없어

메드팩토가 신약 후보물질 ‘백토서팁’을 골육종 치료제로 개발하기 위해 미국 임상시험에 속도를 내고 있다.

9일 메드팩토에 따르면 이 회사는 최근 미국에서 진행하고 있는 백토서팁의 골육종 대상 단독 임상 1·2상의 첫 번째 환자 투약을 마쳤다. 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인받은 지 9개월 만이다.

이번 임상시험은 만 14세 이상 재발 난치성·진행성 골육종 환자 54명을 대상으로 미국과 한국에서 이뤄진다. 메드팩토는 한국에서도 올해 2월 임상 1·2상 시험 승인을 받았다. 국내 임상시험을 통해선 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 함께 항암 효과 등을 확인할 예정이다.

메드팩토는 FDA로부터 골육종 환자를 대상으로 백토서팁을 단독 사용하는 내용의 동정적 사용 승인(치료 목적 사용 승인)을 받은 바 있다. 이를 통해 일부 치료 효과를 확인했다는 게 업체 측 설명이다. 동정적 사용은 환자에게 쓸 약이 없을 때 시판 승인 전 약물을 쓸 수 있도록 허용하는 제도다. 업체 관계자는 “동정적 사용 목적으로 지난해 2월 미국에서 골육종 환자에게 백토서팁을 투여했다”며 “약을 사용한 지 13개월이 됐는데 환자는 폐와 뇌에 전이 없이 일상생활을 하고 있다”고 했다.

골육종은 뼈나 뼈 주변의 연골 등에 생기는 악성 암이다. 어린이와 청소년에게 많이 생기는 대표 소아 희귀암이다. 10대 성장기에 많이 생기고 남성에게서 발병률이 높다. 팔 다리 골반 등 뼈가 있는 곳이라면 어디에나 발생할 수 있다. 흔히 생기는 부위는 무릎 주변 뼈다. 암이 있는 부위는 아프거나 붓게 된다. 골육종은 수술만으로 암을 완전히 제거할 수 없어 수술 후 항암 치료를 받으며 뼈에 생긴 암을 없애야 한다. 항암 치료 중 폐와 뇌 등으로 암이 전이될 가능성이 높다. 전이 환자의 5년 생존율은 20~30%에 불과하다.

백토서팁 단독요법은 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD)과 패스트트랙(신속심사) 지정을 받았다. 업체 관계자는 “골육종은 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다”며 “국내외 병원에서 치료를 목적으로 한 사용 요청이 이어지고 있다”고 했다.

남정민 기자 peux@hankyung.com