美제론 “올리고핵산 항암제 내달 FDA 품목허가 신청”

텔로머라아제 억제제 ‘이메텔스타트’
에스티팜 주요 원료 공급 추정

미국 제론코퍼레이션이 내달 리보핵산(RNA) 기반의 올리고 핵산 항암제 ‘이메텔스타트’의 품목허가를 신청할 예정이다. 승인되면 올리고핵산 최초의 항암제가 된다. 이메틸스타트는 국내 에스티팜이 원료를 공급 중인 것으로 추정되는 약이다.

제론은 미국임상종양학회(ASCO 2023)에 참가해 저위험 골수이형성증후군(MDS)에 대한 이메텔스타트 임상 3상 결과를 구두 발표한다고 25일(현지시간) 밝혔다.

이메텔스타트는 혈액암 치료제로 개발 중인 텔로머라아제 억제제다. 제론은 발성 및 불응성 또는 적혈구 생성자극제(ESA)에 부적격인 저위험 MDS 환자를 대상으로 임상 3상을 진행했다.

MDS는 골수에서 적혈구 백혈구 등을 제대로 만들지 못해 생기는 병이다. 빈혈 출혈 등의 증상이 나타나며 급성 백혈병으로 이어질 수 있다. MDS 환자는 반복해서 수혈을 받아야 한다.

유효성과 안전성을 확인한 이메텔스타트의 임상 3상 결과는 지난 1월 처음으로 공개했다. 이메텔스타트 투여군은 1차 유효성 평가지표인 8주 수혈 독립성(transfusion independence, TI)에서 위약 투여군 대비 통계적 유의성을 확인했다. 수혈 독립성은 치료 기간 중 8주 연속으로 적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 비율을 의미한다.

제론은 임상 3상 결과를 기반으로 내달 이메텔스타트의 품목허가를 신청하겠다는 계획을 공개했다. 내년 상반기에 미국에서 출시하겠다는 목표다.

이메텔스타트가 품목허가를 받으면 최초의 올리고 핵산 기반 항암제가 된다. 올리고핵산 치료제는 뒤시엔 근이영양증 등 희귀질환에서 고지혈증과 같은 만성질환으로 사용 범위를 확장해왔다.

업계에서는 올리고핵산 치료제의 사용 영역이 늘어나며 주요 원료인 올리고뉴클레오타이드의 수요도 증가할 것으로 보고 있다.

국내 에스티팜은 2021년 올리고핵산 치료제의 임상 3상용 원료의약품를 공급하는 180억원 규모의 계약을 공시했다. 이 신약의 글로벌 3상 결과는 2023년 초에 발표될 예정이라고 했다. 계약 상대방은 미국 바이오텍이며, 경영상 비밀 유지 등을 위해 기업명은 공개하지 않았다. 업계에서는 이 공시의 대상 의약품이 제론의 이메텔스타트인 것으로 보고 있다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 5월 26일 9시 4분 게재됐습니다.