[해외 바이오 기업] 최초의 CRISPR 치료제 허가 앞둔 버텍스파마슈티컬스
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글 이지현 미래에셋증권 연구원
버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 1989년 설립된 신약 개발사다. 희귀질환인 낭포성섬유증 치료제 개발사로 잘 알려져 있지만 유전자편집 기반 치료제에서도 두각을 나타내고 있다. 지난 4월 크리스퍼테라퓨틱스와 공동개발한 겸상적혈구병 및 베타지중해빈혈 치료제 후보물질인 엑사셀(exa-cel)의 미국 식품의약국(FDA) 허가신청을 완료했다. 빠르면 연말, 늦어도 내년 상반기 내 FDA 승인 여부가 결정될 것으로 예상된다.
버텍스는 희귀질환인 낭포성섬유증(CF) 치료제 전문 바이오텍이다. 본사는 미국 보스턴에 위치한 나스닥 상장사다(티커 VRTX). FDA 승인을 받은 CF 신약이 4개(칼리데코, 오르캄비, 심데코, 트리카프타)인 만큼 CF 분야의 강자다. 차기 CF 치료제로 반자카프터(Vanzacaftor) 삼중요법(임상3상)을 개발하고 있다.
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