한미약품, 희귀질환 치료제 연구 결과 3건 포스터 발표

단장증후군·선천성 고인슐린혈증
세계내분비학회, 오는 15~18일 개최

한미약품 영문 홈페이지에 게시된 ‘ENDO 2023’ 발표 안내문

한미약품은 희귀질환 치료제로 개발 중인 신약후보물질에 대한 연구 결과 3건을 세계내분비학회(ENDO)에서 발표한다고 16일 밝혔다.

단장증후군 치료제로 개발 중인 ‘LAPSGLP-2 analog(HM15912)’과 선천성 고인슐린혈증 치료제 후보물질 ‘LAPSGlucagon analog(HM15136)’에 대한 총 3건의 연구 결과를 포스터 발표한다.

한미약품에 따르면 단장증후군과 선천성 고인슐린혈증은 기존 치료제의 한계가 뚜렷한 희귀질환이다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만 명 중 약 24만5000명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미친다. 생존율은 50% 미만이다.

HM15912은 월 1회 투여 제형의 단장증후군 치료제로 개발 중인 지속형 GLP-2 유사체다. 한미약품은 HM15912에 대한 연구 결과 2건을 소개할 예정이다.

HM15912 포스터는 소장 융모세포 성장 촉진 효과와 흡수 능력을 비교 평가한 각각의 연구 내용이다.

단장증후군에 대한 기존 치료제로는 매일 투여하는 ‘테드글루타이드’가 있다. 주 1회 방식으로 투여되는 별개의 신약후보물질도 개발되고 있다. 한미약품은 HM15912을 최초의 월 1회 투여 치료제로 개발하겠다는 목표다.

연구진은 동물모델을 테드글루타이드 혹은 주1회 방식의 후보물질로 치료하다가, 월 1회 용법인 HM15912로 약물을 전환해 투여했다. 그 결과 기존 약물을 계속 투여한 대조군 대비 HM15912로 약물을 전환한 투여군에서 더 우수한 효과를 확인했다. 이는 환자들의 투약 빈도를 획기적으로 줄일 뿐 아니라 추가적인 소장 성장 촉진 효과까지 입증한 결과라고 한미약품측은 전했다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만 명당 1명꼴로 발병하는 질환이다. 승인된 치료제가 1개 있지만 치료 반응률이 낮다. 이에 환자들은 부작용을 감수하고 허가받지 않은 의약품을 사용하거나 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

HM15136는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 물리화학적 성질을 개선한 약이다. 심각한 저혈당이 지속되는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발되고 있다.

선천성 고인슐린혈증 동물 모델에서 HM15136을 반복 투여했을 때 심각한 저혈당이 용량 의존적으로 개선됐다. 이로 인해 정상 혈당이 지속적으로 유지되는 효과도 확인했다.

한미약품 관계자는 “새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있는 두 후보물질을 빠르게 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중하겠다”고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com