아스트로젠 자폐증 치료제 후보물질 임상 3상 승인

서울성모병원 등에서 국내 임상 개시
의사소통·운동능력 개선효과 기대 커

아스트로젠이 올 하반기 중 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질 ‘AST-001’의 본격적인 임상 3상 환자 투약에 나선다.

21일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 아스트로젠의 AST-001의 임상 3상 계획을 지난 16일 승인했다.

이번 임상시험은 서울성모병원, 서울아산병원 등 국내 대형 병원 10여 곳에서 진행된다. 임상시험 대상은 자폐스펙트럼장애 판정을 받은 만 2~11세 어린이로 총 160명을 모집할 계획이다. 임상시험의 신뢰도를 높이기 위해 환자들을 무작위로 2개 그룹으로 나눈 뒤 한쪽에는 AST-001을, 다른 한쪽에는 위약(가짜약)을 준다. 위약효과(플라시보 효과)를 최소화하기 위해 약을 받는 환자나 환자의 부모는 물론, 의료진과 조사자도 어떤 약을 받았는지 알 수 없도록 했다(이중맹검). 제약업계에서 무작위배정시험(RCT)이라 부르는 임상시험 방식으로, 가장 높은 신뢰도를 기대할 수 있다.

아스트로젠의 임상 3상 시험은 AST-001의 지난 임상 2상 결과가 자폐증 관련 커뮤니티에서 입소문을 타면서 많은 관심을 받고 있다. 회사측에서 공개한 결과에 따르면, AST-001을 복용한 그룹에서 의사소통과 운동 영역 면에서 개선효과가 도드라졌다. 도어락 비밀번호를 스스로 누르고 문을 열수 있게 됐다는 개선 사례도 보고됐다.

황수경 아스트로젠 대표(사진)는 “오는 8~9월 중 첫 환자를 등록할 예정”이라고 밝혔다.

AST-001은 비필수 아미노산 중 하나인 ‘L세린’을 주원료로 한다. 미국 식품의약국(FDA)가 규정한 일반적으로 안전하다고 인정하는 ‘GRAS’ 등급의 성분이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 6월 21일 14시 46분 게재됐습니다.