GC녹십자, ISTH 2023에서 희귀출혈질환 파이프라인 발표

국제혈전지혈학회
희귀 혈액응고질환 및 혈우병 항체 치료제

GC녹십자는 지난 24~28일 캐나다 몬트리올에서 진행된 국제혈전지혈학회(ISTH) 2023 총회에서 희귀출혈질환 치료제 개발 동향을 발표했다고 29일 밝혔다.

ISTH는 혈액 응고 및 혈전증 등 다양한 혈액 질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 치료법을 연구하는 전문의학 학술대회다.

이번 총회에서 GC녹십자는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제(GC1126A)에 대한 구두 발표와 혈우병 항체치료제(MG1113)에 대한 포스터 발표를 각각 진행했다.

TTP는 전신에서 작은 혈전이 형성돼 뇌와 심장 및 신장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환이다. 혈장교환술(plasmapheresis) 등 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분 사망에 이른다. 발병 기전은 폰 빌레브란트 인자(vWF) 절단 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍이나 자가항체로 인한 기능 저하로 알려져 있다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. GC녹십자는 이번 발표를 통해 GC1126A이 질환 생쥐(마우스) 모델에서 기존 약물(Caplacizumab) 혹은 야생형 ADAMTS13(WT-ADAMTS13) 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지함을 확인했다.

발표를 맡은 남현자 GC녹십자 Discovery3 팀장(과제 PL)은 “이번 결과는 GC1126A가 TTP 환자에게 잠재적인 새로운 치료 옵션이 될 수 있음을 보여준다”고 말했다.

이와 함께 혈우병 항체 치료제인 MG1113의 안전성 및 내약성 등을 연구한 임상 1상 결과도 포스터 발표로 진행됐다.

MG1113은 외인성 경로의 억제인자인 TFPI(Tissue Factor Pathway Inhibitor)에 결합해 혈액 응고를 촉진하는 항체로 개발 중이다. 기존 약물들은 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주입한다. 기존 약과 달리 피하 주사 투여가 가능해 환자 편의성도 개선될 것으로 기대된다.

이번에 발표한 1상은 건강인 시험군과 혈우병 시험군으로 나뉘어 진행됐다. 단회 투여 연구에서 MG1113은 두 그룹 모두 체중 1kg당 3.3mg까지 좋은 안전성 프로파일을 보였다고 했다.

한정우 연세암병원 소아혈액종양학 교수는 “MG1113은 국내 혈우병 신약이자 항체 기반 치료제로, 피하투여의 장점과 혈우병 항체 환자 사용 등 보다 개선된 치료 환경을 제공할 수 있을 것“이라고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com