아보메드가 지난달 열린 유럽간학회에서 윌슨병 치료제 ‘ARBM-101’의 연구 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.
유럽간학회(EASL, European Association for the Study of the Liver)는 6월 21일부터 24일까지 오스트리아 빈에서 열렸다. 윌슨병은 간에서 구리 대사에 중요한 역할을 하는 유전자 이상으로 인하여, 간, 뇌, 각막, 신장 등에 구리가 침착되며 환자의 50% 이상이 만성 간경화, 10% 이상이 급성 간질환으로 발전하는 조기 진단과 치료가 중요한 희귀 유전질환이다.이번에 ARBM-101 연구 결과에는 독일 헤몰츠(Helmholtz) 연구소의 급성 중증 간질환 모델 효력시험결과와 덴마크 아후스 대학이 수행한 구리-101 배출 경로 연구, 미국 캘리포니아 대학의 만성 간경화 모델 효력 시험의 최근 결과와 아보메드에서 수행한 in vitro 안전성 연구 및 작용기전 연구 결과가 포함되어 있다.
연구 결과에 따르면, 윌슨병 유래 급성 및 만성 간질환 동물 모델을 대상으로 ARBM-101을 반복 투여한 결과 두 질환 모델 모두에서 안전성과 내약성 및 구리 배출 효능이 확인됐다. 특히 중증 급성 간질환 모델에서 비정상적으로 증가하였던 알라닌 아미노전이효소(ALT, Alanine aminotransferase)나 빌리루빈 등의 혈액 내 간수치가 정상화되면서 급성 간질환 동물의 수명이 연장됐다. 래트와 마우스 두 종 모두에서 과도하게 축적된 체내 구리가 간에서 대변으로 배출되는 것이 확인되었다.
EASL2023 Congress ‘Late Breaking Rare Genetic Disease Session’에서 ARBM-101 연구자료를 발표하고 있는 헤몰츠(Helmholtz) 연구소의 한스(Hans Zischka) 교수. / 아보메드 제공아보메드는 최근 윌슨병 관련 핵심오피니언리더(KOL : Key Opinion Leader)들을 중심으로 임상자문단(Clinical Advisory board)을 구성하였고, EASL2023 유럽 간학회가 열리는 기간 동안 오스트리아 빈에서 학술세미나를 진행하였다.박교진 아보메드 대표는 “ARBM-101의 다양한 연구 성과를 바탕으로 우수한 혁신 신약(First-in-Class)을 개발하겠다"고 말했다. ARBM-101은 현재 미국 캔자스시티 생산시설에서 제조되고 있고, 미국 내 임상 시험을 계획 중이다.