젬백스, 진행성핵상마비 국내 2상 추가 시험계획 신청

6개월 약물투여 완료 환자 대상
GV1001 1.12mg 12개월 추가 투여

젬백스앤카엘은 식품의약품안전처에 진행성핵상마비(PSP) 치료 후보물질 ‘GV1001’의 국내 임상 2상의 추가 임상시험계획서(IND)를 제출했다고 12일 밝혔다.

현재 진행 중인 PSP 2상 임상시험에서 6개월 간의 약물 투여를 완료한 환자를 대상으로 12개월간 GV1001 1.12mg를 추가 투여하기 위한 별도의 임상이다.

이번 12개월 임상은 선행 임상시험의 참여자 75명 중 추가 임상시험 참여에 동의한 환자를 대상으로 한다. GV1001 0.56mg 투여군과 GV1001 1.12mg 투여군, 위약 투여군에 GV1001 1.12mg을 투여하는 단일군 임상시험이다.

대조군 없이 GV1001를 투여해 총 18개월 이후 질환의 중증도 개선 효과 및 안전성을 평가한다. 1차 평가 지표는 투여 전(베이스라인) 대비 18개월 시점의 진행성핵상마비등급척도(PSP rating scale)의 총점 변화다.

추가 임상은 앞선 임상과 동일하게 서울특별시보라매병원 서울대학교병원 삼성서울병원 분당서울대학교병원 경희대학교병원에서 진행된다. 75명의 임상 참여자 중 추가 임상 참여에 동의한 환자를 대상으로 진행된다.

젬백스 관계자는 “국내 최초로 진행 중인 PSP 임상임상시험에 12개월 기간을 추가해 장기 투여 효과와 안전성을 확인하려 한다”며 “충분한 임상 데이터를 확보하고 후속 임상에서 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다.

진행성 핵상마비는 뇌의 특정 부위가 점차 퇴화하는 희귀 난치 질환이다. 균형 장애, 보행 장애 등을 일으키며 예후가 심각하지만 아직 승인된 치료제는 없다.

젬백스는 현재 진행중인 기존 PSP 2상 임상결과가 좋으면 추가 임상시험과 별개로 희귀의약품 조건부 시판 허가를 신청할 예정이다. PSP에 대한 GV1001의 글로벌 임상 2상도 계획하고 있다.

젬백스는 GV1001을 알츠하이머 치료제로도 개발 중이다. 국내 2상을 마쳤으며 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com