美갈렉토, 특발성폐섬유증藥 2b상 실패로 개발 중단…주가 급락

주가 71.22%↓

미국 갈렉토는 특발성폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질 ‘GB0139’의 임상 2b상에서 1차 유효성 평가 지표를 달성하지 못했다고 15일(현지시간) 밝혔다.

갈렉토가 GB0139의 개발 중단을 선언하면서 회사의 주가는 전일 종가 대비 71.22% 급락한 0.67달러로 장을 마감했다.

임상은 IPF 표준치료인 ‘피르페니돈’ 또는 ‘닌테다닙’을 투여받은 이력이 없는 173명의 환자를 대상으로 진행됐다. 52주간 3mg의 GB0139 혹은 위약을 투여했다.

1차 유효성 평가 지표는 강제 폐활량(FVC)의 기준선(baseline) 대비 변화다. FVC는 숨을 최대한 들이마신 후 최대한 내쉬는 공기 양을 측정한 지표다. 투여 전 대비 FVC 감소폭이 클수록 IPF가 더욱 악화되는 것을 의미한다. GB0139 투여군의 52주차 FVC의 평균 변화는 –316.6ml를 기록했다. 위약 투여군은 –127.4ml에 불과했다.

가장 흔한 이상반응은 기침 호흡곤란 코로나19였다. IPF 악화를 포함한 치료 관련 심각한 부작용은 GB0139 투여군 7.8%, 위약 투여군 1.4%에서 나타났다.

갈렉토는 GB0139의 개발을 중단하고 간경변증 치료제 후보물질인 ‘GB1211’의 개발에 집중하겠다는 방침이다. 추가 자금 조달 이후 내년 초에 GB1211의 임상 2a상을 시작할 계획이다.

한스 샴바이 갈렉토 대표는 “GB0139의 임상 2b상 결과에 매우 실망했다”며 “임상에 참여한 환자 및 연구자에게 감사를 표한다”고 말했다.

IPF는 폐 조직이 딱딱하게 굳고 흉터가 발생하는 폐질환이다. 점진적으로 악화되며 돌이킬 수 없이 폐 기능이 저하된다. 평균 수명은 진단 후 2~5년으로 알려졌다. 전체 환자의 3분의 2는 5년 내 사망한다. 기존에 승인받은 치료제는 증상을 완화하는 효과에 그치고 부작용이 심각해 새로운 치료제에 대한 미충족 수요가 존재한다.

국내 기업들도 IPF 치료제를 개발 중이다. 대웅제약은 콜라겐 합성을 촉진하는 PARS1(Prolyl-tRNA Synthetase1) 효소의 활성을 억제하는 ‘베르시포로신’으로 다국가 임상 2상을 진행하고 있다. PARS1 효소 활성은 콜라겐 합성을 촉진해 섬유화 과정에 관여한다. 베르시포로신 임상은 총 102명의 환자를 대상으로 미국과 한국에서 진행된다. 지난 2월 첫 환자 투약을 마쳤다. 내년까지 투약을 마치고 결과를 확인한다는 목표다.

브릿지바이오테라퓨틱스는 지난 4월 오토택신 저해제 ‘BBT-877’의 호주 임상 2상에서 첫 환자 투약을 마쳤다. IPF 등 섬유화 질환에 관여하는 것으로 알려진 단백질 오토택신을 선택적으로 저해하는 물질이다. BBT-877은 지난달 국가신약개발사업단(KDDF) 신규 지원 과제로 선정됐다.

바이오니아는 자회사 써나젠테라퓨틱스를 통해 ‘SRN-001’을 IPF치료제로 개발하고 있다. 지난 4일 SRN-001의 건강한 사람을 대상으로 SRN-001을 단회 투여하는 호주 임상 1상 시험계획을 승인받았다고 발표했다. 써나젠은 연내 SRN-001의 임상 1a상을 마치겠다는 목표다. 내년에 미국 식품의약국(FDA)에 건강한 사람을 대상으로 반복투여하는 임상 1b상 및 환자 대상 2a상을 신청할 계획이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 2023년 8월 16일 08시 30분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.