美제론 '이메텔스타트', FDA 심사기일 내년 6월16일로 확정

올리고핵산 항암제
에스티팜 원료 공급 추정

올리고핵산 항암제 ‘이메텔스타트’의 미국 승인 여부가 2024년 6월까지 판가름날 전망이다. 제론코퍼레이션은 지난 6월 미국 식품의약국(FDA)에 이메텔스타트의 품목허가(NDA)를 신청했다. 국내 기업인 에스티팜이 이메텔스타트의 원료를 공급 중인 것으로 추정된다.

제론은 처방의약품신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 이메텔스타트의 심사 기일이 내년 6월 16일로 정해졌다고 22일(현지시간) 밝혔다.

FDA는 저위험 골수이형성증증후군(MDS) 환자의 수혈 의존성 빈혈 치료에 대해 이메텔스타트를 심사하고 있다. FDA는 NDA 검토의 일환으로 자문위원회 회의를 개최할 계획이라고 제론에 알렸다.

MDS는 골수에서 적혈구와 백혈구 등을 제대로 만들지 못해 생기는 질환이다. 빈혈 및 출혈 등의 증상이 나타나며 급성 백혈병으로 이어질 수 있다. MDS 환자는 반복해서 수혈을 받아야 한다.

이메텔스타트는 텔로머라아제를 억제하는 기전의 혈액암 치료제다. 제론은 재발성 및 불응성 또는 적혈구 생성자극제(ESA)에 부적격인 저위험 MDS 환자를 대상으로 임상 3상을 진행했다. 그 결과 1차 평가지표인 8주차 수혈독립성(TI), 2차 평가지표는 24주차 TI에서 모두 통계적 유의성이 높았다.

존 스칼렛 제론 회장은 “FDA가 정해진 기간까지 이메텔스타트의 NDA 검토를 끝낼 수 있도록 협력하겠다”며 “FDA 승인을 전제로 내년 상반기 말 미국 출시를 목표하고 있다”고 말했다.

이메텔스타트가 품목허가를 받을 경우 올리고핵산 기반 의약품 최초의 항암제가 된다. 올리고핵산 치료제는 뒤시엔 근이영양증 등 희귀질환에서 고지혈증과 같은 만성질환으로 치료 영역을 확장해왔다.

업계에서는 올리고핵산 치료제의 사용 범위가 늘어나며 주 원료인 올리고뉴클레오타이드의 수요도 늘어날 것으로 보고 있다.

에스티팜은 2021년 올리고핵산 치료제의 임상 3상용 원료의약품을 공급하는 계약 규모를 180억원으로 늘린다고 정정 공시했다. 계약 상대방은 미국 바이오텍이며, 경영상 비밀 유지 등을 위해 기업명은 공개하지 않았다. 업계에서는 이 공시의 대상 의약품이 제론의 이메텔스타트인 것으로 보고 있다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 2023년 8월 23일 08시 17분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.