美아베오나 "수포성표피박리증藥, 올 가을 품목허가 신청"

FDA와 허가신청 전 회의 완료
임상 시료 동등성 자료 제출

미국 아베오나테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과 수포성 표피박리증(RDEB) 치료제 후보물질 ‘EB-101’에 대한 품목허가 신청 전 회의(Pre-BLA meeting)를 마쳤다고 30일(현지시간) 밝혔다.

EB-101은 RDEB의 원인인 ‘COL7A1’ 유전자 돌연변이를 교정하는 유전자 치료제다.

이번 Pre-BLA에서 FDA는 EB-101의 임상으로 얻은 효능 및 안전성 결과가 BLA를 신청하기에 적절하다고 했다. 앞서 요구했던 ‘레트로바이러스 전달체(retroviral vector, RVV)’의 동등성(comparability) 자료도 제출됐음을 확인했다.

지난 6월 FDA는 EB-101의 공정개발 및 생산(CMC) 검증을 위한 추가 자료를 제출할 것을 아베오나에 요청했다. EB-101의 임상시험 시료에는 인디애나대에서 공급한 RVV와 아베오나에서 직접 만든 RVV가 쓰였다. FDA는 이 두 물질이 같은 것인지 입증하는 자료를 요구했다.

FDA는 BLA 제출 시 CMC에 관한 일부 보충 자료를 함께 제출할 것을 요구했다. 아베오나는 이를 위해 필요한 기본 데이터를 이미 보유하고 있다고 했다.

비쉬 세샤드리 아베오나 대표는 “pre-BLA 결과에 만족하며 앞으로 몇 주간 기존 데이터를 모으고 재구성할 것”이라며 “FDA의 피드백을 기반으로 올 가을 초 BLA 제출할 계획”이라고 말했다.

RDEB는 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 유전자 질환이다. 피부의 진피와 표피가 서로 떨어지지 않게 고정하는 콜라겐 단백질이 만들어지지 않아, 환자는 작은 자극에도 물집이 생성되고 통증을 느낀다.

국내에서는 안트로젠이 RDEB를 대상으로 붙이는 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-EB’를 개발하고 있다. 줄기세포가 상처 치유에 필요한 성장인자 및 세포외기질 단백질을 분비한다. 이를 통해 손상 부위의 상처를 치유하고 피부조직 재생을 촉진하는 원리다. 국내 임상 1·2상을 진행 중이다.

안트로젠은 일본 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약은 3상을 진행 중이다. ALLO-ASC-EB은 작년 6월 일본에서 후생노동성으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 미국에서도 희귀의약품으로 지정받아 임상 2상을 진행하고 있다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 2023년 8월 31일 08시 59분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.