FDA, 美 미럼 ‘리브말리’ 적응증 확장 심사기일 3개월 연기

내달 13일→내년 3월 13일
녹십자 국내 판권 보유

미국 미럼파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 소아 유전질환 치료제 ‘리브말리’(성분명 마라릭시뱃)의 적응증 확장을 위한 심사기일을 내년 3월 13일로 연기했다고 17일(현지시간) 밝혔다.

리브말리는 1일 1회 먹는(경구용) 약으로 개발된 회장담즙산수송체(IBAT) 억제제다. 2021년 9월 1세 이상 알라질증후군 환자의 가려움증 치료에 대해 FDA의 승인을 받았다.

미럼은 간내 진행성 가족성 담즙정체(PFIC)가 있는 생후 3개월 이상 환자의 가려움증 치료에 대한 추가 품목허가(sNDA)를 지난 2월 신청했다. 통계적 유의성을 입증한 임상 3상 연구 결과 등을 근거 자료로 제출했다. 처방의약품 신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 기존에 지정된 심사기일은 내달 13일이었다.

FDA는 미럼에 추가 정보를 요청했고, 미럼은 기존에 FDA에 제공했던 특정 임상에 대한 추가 분석 내용을 포함한 자료를 제출했다. FDA는 추가 제출한 결과물을 검토할 시간이 필요하다고 했다.

미럼에 따르면 FDA는 새롭게 제출한 자료를 중대한 수정 사항(major amendment)으로 간주했다. 또다른 추가 연구나 자료는 요구하지 않았다.

PFIC는 진행성 간 질환을 유발하는 희귀 유전 질환이다. 지금까지 5가지 유형의 유전형태가 확인됐다. PFIC 환자는 간세포가 담즙을 적게 분비되며 심한 가려움증, 황달, 간부전 등을 경험한다. PFIC의 징후와 증상은 일반적으로 유아기에 시작된다.

리브말리에 대한 국내 판권은 GC녹십자가 보유하고 있다. 지난 2월 식품의약품안전처로부터 알라질증후군으로 인한 가려움증에 대해 품목허가를 받았다. 향후 PFIC 및 담도폐쇄증에 대해서도 국내 허가를 추진할 계획이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 2023년 10월 18일 8시 19분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.