동아에스티, UMass와 AAV 매개 유전자치료제 공동연구

만성 염증성질환 표적
구아핑 가오·심재혁 교수 등 참여

동아에스티 본사 전경. 사진 제공=동아에스티

동아에스티는 매사추세츠주립대 의대(UMass)와 아데노부속바이러스(AAV) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 맺었다고 3일 밝혔다.

동아에스티는 합성신약 부문의 강점을 활용해 면역계 질환을 표적하는 유전자치료제 분야에 연구개발 역량을 집중하고 있다. 이번 UMass와의 공동연구를 시작으로 장기적으로 혁신적인 유전자치료제를 개발하겠다는 목표다.

양 기관은 면역질환 중 만성 염증성질환을 표적하는 AAV 매개 유전자치료제를 공동연구할 예정이다.

계약에 따라 UMass는 만성 염증성질환 표적 유전자를 AAV에 탑재한다. UMass와 동아에스티는 AAV에 탑재한 유전자의 약효를 확인한다. 이후 선정된 AAV 후보군에 대해 UMass는 마우스 모델에서, 동아에스티는 동물모델에서 각각 약효를 평가한다.

이번 공동연구에는 구아핑 가오 교수, 심재혁 교수 등 UMass 교수진들이 대거 참여한다.

구아핑 가오 교수는 30년 이상 유전자치료제를 연구하며 AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 치료제를 개발했다. 미국 유전자·세포 치료학회 회장 및 메사추세츠주 정부에서 출자한 호라이 유전자 치료센터의 센터장을 맡고 있다. 미국 생명공학기업 보이저테라퓨틱스, 아드레나스테라퓨틱스, 아스파테라퓨틱스를 공동 창업했다. 심재혁 교수와 한국 생명공학기업 아바테라퓨틱스도 공동 창업했다.

AAV는 유전자 전달체인 바이러스 전달체(벡터)의 일종으로 안정성이 높고 면역반응이 낮다. 다른 바이러스 벡터와 달리 병원성이 없다. 현재 다국적제약사들도 AAV 기반 유전자 치료제 개발에 힘을 쏟고 있다. 이와 관련해 진행 중인 임상 실험은 250개가 넘는다.

박재홍 동아에스티 사장은 “AAV 연구개발 분야의 세계적인 기관인 UMass의 연구진들과 공동연구 개발을 진행해 매우 기대가 크다”며 “연구개발 역량을 집중하고 긴밀히 협력해 혁신적인 만성 염증질환 신약을 개발하겠다”고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com