앱클론, 英 세계 최초 유전자 편집 치료 승인…유전자가위 기술이전(L/O) 체결

영국 의약품 규제 당국이 겸상적혈구병을 앓고 있는 환자들을 위한 유전자 치료법을 세계 최초로 승인하면서 지플러스생명과학으로부터 크리스퍼 유전가위 기술 이전(L/O) 계약을 체결한 사실이 있는 앱클론이 조명 받고 있다.

지난 16일 영국 의약품·건강관리 규제기구(MHRA)는 유전자 편집기술 크리스퍼(CRISPR)를 사용해 허가된 최초의 의약품 카스거비(Casgevy)를 승인했다고 밝혔다.

MHRA는 12세 이상 겸상적혈구질환 및 지중해빈혈 환자를 위한 치료제를 승인했다. 카스거비는 버텍스 파마슈틱컬스와 CRISPR 테라퓨틱스가 개발했다. 현재까지는 매우 불쾌한 부작용을 수반하며, 매우 힘든 절차인 골수이식만이 유일한 치료법이었다.

카스거비는 환자의 골수 줄기세포에 문제가 있는 유전자를 표적으로 삼아 신체가 제대로 기능하는 헤모글로빈을 만들 수 있도록 해준다. 의사들은 환자의 골수에서 줄기세포를 채취한 후 유전자 편집기술을 사용해 문제를 바로 잡은 후 다시 환자에게 주입한다.

버텍스 파파슈티컬스에 따르면 “현재 아직 가격을 정해지지 않았으며 가능한 한 빨리 환자들이 치료받을 수 있도록 보장하기 위해 보건 당국과 협력하고 있다” 라고 밝혔다.

한편, 지난 2022년 지플러스생명과학은 크리스퍼 유전자가위 항암 플랫폼인 ‘캔서레이스’의 美 특허 등록이 결정된 사실이 있으며, 항체기반 CAR-T 치료제 전문기업인
앱클론에 크리스퍼 유전가위 기술이전(L/O)를 계약을 체결했다.

앱클론은 자체 항체 발굴 플랫폼 NEST(Novel Epitope Screening Technology) 기술을 CAR-T 세포치료제에도 적용하고 있다. 새로운 에피토프에 최적화된 ‘1218 항체’를 개발했고 이를 AT101(CD19 CAR-T 세포치료제)에 적용해 국내 임상1/2상 IND 승인을 받았다. 앱클론의 세포치료제는 기존 혈액암 환자뿐만 아니라 다른 CAR-T 치료제 불응 환자 및 재발 환자들에게도 치료 효능이 기대된다.

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