파멥신, '클락슨 병' 항체치료제 전임상서 효능 확인

ISCLS 전임상 결과 17일자 사이언스 어드밴시스 게재
TIE2 활성화로 150여 종의 희귀질환 치료 가능성 입증

파멥신은 특발성 전신 모세혈관 누출증후군(ISCLS) 대상 TIE2 활성 항체치료제인 ‘PMC-403’의 효능이 동물실험에서 입증됐다고 22일 밝혔다. 연구 결과는 국제학술지 ‘사이언스 어드밴시스’ 11월 17일자에 발표됐다.

TIE-2 활성화 항체 PMC-403은 질병 등으로 인해 비정상적으로 변한 혈관을 다시 정상화시킨다. 이를 통해 혈관누수, 혈관염증과 연관성이 있는 약 150여종의 다양한 희귀질환 치료제로서의 가능성을 보이고 있다.

파멥신은 PMC-403에 대해 올해 초 KAIST와 함께 혈관 정상화 기전을 확립한 논문을 의과학 분야 국제학술지에 게재했다. 지난 2월에는 전신 모세혈관 증후군(SCLS) 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 지정받은 바 있다.

이번 논문은 미국 국립보건원(NIH) 폐·혈관염증 분야 임상 총괄 책임자인 커크 드루이 박사와의 공동연구 결과다. 히스타민에 의해 유도된 ISCLS의 마우스 모델에서 혈관 누출 완화 및 이에 따른 생존율 증가와 인플루엔자에 노출 된 마우스에 대한 치료 및 혈관 누출 감소 효능에 대한 결과가 담겼다.

클락슨 병(Clarkson's Disease)로도 알려진 ISCLS는 일시적 전신 혈관내피세포의 기능 이상에 의해 체액과 단백질 등이 혈관 내에서 결체조직으로 급격하게 빠져나가는 중증 전신 질환이다. 저혈압·부종·저알부민혈증의 증상을 동반한다. 정확한 원인은 잘 알려져 있지 않으며 효과적인 치료법이 없어 급성 발병으로 인한 사망률이 30%에 이르는 중증 희귀질환이다.

최근에는 ISCLS와 코로나19를 포함한 호흡기 바이러스 감염 환자들과의 연관성이 언급되며 치료제 개발에 대한 수요가 더욱 증가하고 있다.

유진산 파멥신 대표는 "이번 연구를 통해 TIE-2 활성화 항체의 혈관 질환에 대한 효능과 확장 가능성을 설명할 수 있는 중요한 연구 결과를 확보했다"며 확보된 전임상 결과와 ODD 지정을 활용해 공동 임상연구 파트너를 찾아 ISCLS 치료제가 신속하게 개발될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

이영애 기자 0ae@hankyung.com