킴리아도 못 뚫은 중국…유벤타스·카시, CAR-T 세 번째 허가

R/R B-ALL 적응증 최초의 中 CAR-T
빅파마 단독으로 진출 못 하는 중국
킴리아 직접 진출 준비했지만 실패

뤼루루(吕璐璐) 유벤타스 대표. /사진=유벤타스

중국 유벤타스(Juventas)와 나스닥 상장사 카시파마슈티컬스(Casi Pharmaceuticals)가 중국 시장 세 번째 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 품목허가에 성공했다. 중국은 세계 1호 CAR-T 노바티스 킴리아도 아직 출시하지 못할 정도로 진출하기 어려운 시장으로 평가받는다.

R/R B-ALL 적응증, 최초의 중국 CAR-T

24일 바이오업계에 따르면 지난 9일 중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 CD19 타깃 CAR-T 이나티캡타진 오토류셀(Inaticabtagene Autoleucel)을 승인했다. 중국에서 재발 및 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(R/R B-ALL) 적응증으로 최초의 CAR-T 치료제다.

이번 승인은 중국의 성인 r/r B-ALL 39명에 대한 임상시험 데이터를 기반으로 나왔다. 9.3개월 동안 추적 관찰했다. 이나티캡타진 오토류셀 주입 후 3개월 이내에 객관적 반응률(ORR) 82.1%, 완전관해(CR) 66.7%를 나타냈다.

뤼루루(吕璐璐) 유벤타스 대표는 “오랫동안 우리의 원칙은 ‘임상적 가치를 중심으로, 환자 중심으로’였다”며 “임상 연구에서 우리 제품을 투여한 많은 환자들의 삶의 질이 향상되는 것은 물론 장기 생존을 달성하고 정상적인 삶으로 복귀하는 것을 봤다”고 했다.

이어 “이는 중국 백혈병 치료 분야의 획기적인 발전”이라면서 “향후 계획대로 우리는 모든 이해관계자와 협력해 이나티캡타진 오토류셀에 대한 환자 접근성을 완화하고, 더 많은 환자가 중국에서 만든 혁신적인 CAR-T 치료의 혜택을 누릴 수 있도록 할 것”이라고 덧붙였다.

이나티캡타진 오토류셀은 중국에서 20만 달러(2억6000만원) 이하로 출시할 것으로 예상된다. 현재 중국에서 판매되고 있는 두 개의 CAR-T 제품 가격은 각각 18만6047 달러(2억4000만원)와 20만 달러이다.

카시는 웨이우 허 대표이사가 2012년 설립했다. 혁신적인 의약품을 개발해 전 세계에 상업화하는 데 주력하는 미국의 바이오회사다. 미국 메릴랜드주 록빌에 지사, 중국 북경에 전액 출자한 자회사를 통해 사업을 하고 있다. 나스닥 시장에서 시가총액은 7500만 달러(980억원)를 횡보한다.

유벤타스는 2018년 설립됐으며, 본사는 중국 천진에 있다. CAR, iPSC, 유전자 편집 등 세포·유전자치료제(CGT) 플랫폼을 개발하고 있다. 카시는 이나티캡타진 오토류셀 상용화를 위한 전 세계 라이센스를 보유하고 있다. 유벤타스는 임상 개발, 제조 및 공급을 담당한다.

1호 개발사, 노바티스도 진출 못한 중국

미국의 프로스트 앤 설리번(Frost & Sullivan)에 따르면 중국 CAR-T 시장 규모는 2021년 2억 위안(365억원)에서 2025년 80억 위안(1조5000억원)으로 성장을 전망했다. 2022년부터 2030년까지 연평균 45% 성장해 2030년 289억 위안(5조3000억원)에 이를 것으로 예상한다.

반면 CAR-T를 개발한 빅파마 중 중국 진출에 성공한 곳은 길리어드사이언스 예스카다가 유일하다. 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 CAR-T 치료제로는 노바티스 킴리아, 길리어드사이언스 예스카다와 테카르루스, BMS 브레얀지와 아벡마, 얀센의 카빅티가 있다.

세계 1호 CAR-T 노바티스 킴리아는 2017년 FDA 허가 직후 2018년부터 중국 진출을 시도했다. 중국 생명공학 기업 CBMG와 지분 계약을 체결했다. CBMG는 중국과 FDA 기준을 충족하는 12개의 독립적인 세포 생산 라인을 보유하고 있다. 킴리아 중국 제조는 CBMG이 담당, 노바티스는 판매와 유통을 맡는다.

하지만 지금까지 노바티스 킴리아의 중국 진출 소식을 들려오지 않고 있다. 중국 정부는 빅파마의 CAR-T 직접 출시를 막고 있는 것으로 알려졌다. 이 때문에 길리어드도 중국 현지 회사와 합작으로 현지 바이오벤처를 설립했다.

길리어드 계열사인 카이트는 상하이 포순제약그룹과 합작투자사 포순 카이트 바이오테크놀로지를 설립했다. 포순 카이트 바이오테크놀로지는 2021년 CD19 타깃 CAR-T 예스카타(중국명, 악시카브타진 실로류셀)의 중국 승인을 받았다. 중국 1호 CAR-T의 탄생이다. 적응증은 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 포함해 2차 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL)이다.

2호 CAR-T는 중국 제약사들의 협업으로 탄생했다. 지난 7월 중국 제약사 이노벤트 바이오로직스(Innovent Biologics)와 이아소 바이오테크놀로지(IASO Biotechnology)가 중국에서 처음으로 BCMA 타깃 CAR-T 승인을 받았다. 제품명 푸카소(FUCASO)의 적응증은 다발성 골수종이다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com

**이 기사는 2023년 11월 24일 11시24분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.