아제넥스, SC제형 ‘비브가르트’ 혈소판감소증 3상 실패

FcRN 저해 기전 자가면역질환치료제
1·2차 평가 지표 미충족

네덜란드 아젠엑스가 자가면역질환치료제 ‘비브가르트 하이트룰로’의 임상 3상 실패를 알렸다. 나스닥 시장에서 아젠엑스 주가는 전일 종가 대비 10.17% 하락했다. 경쟁약물로 개발 중인 한올바이오파마의 ‘IMVT-1402’는 긍정적인 초기 임상 1상 결과가 공개됐다.

아제넥스는 비브가르트SC가 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자 대상 임상 3상에서 1차 및 2차 평가 지표를 충족하지 못했다고 28일(현지시간) 밝혔다.

아제넥스는 만성 및 지속성 ITP가 있는 성인 환자 207명을 대상으로 비브가르트SC의 임상을 진행했다. 임상에 참여한 환자의 75%는 이전에 3회 이상 ITP 치료를 받았다.

그 결과 비브가르트SC는 지속적인 혈소판 수치 반응을 측정하는 1차 평가 지표에 대한 위약 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 비브가르트SC 투여군 127명 중 17명으로 13.7%, 위약 투여군 68명 중 11명으로 16.2%에서 각각 지속적인 혈소판 반응이 나타났다.

국제실무그룹(IWG) 응답자 상태 및 기준선(베이스라인) 대비 평균 혈소판 수의 변화를 포함하는 2차 평가 지표도 충족하지 못했다. 아제넥스는 임상 결과에 대한 추가 분석을 진행하고 있다. 전체 분석 결과는 향후 학술회의와 논문 등으로 발표할 예정이다.

룩 트루옌 아제넥스 최고의료책임자는 “기대했던 결과는 아니지만 이 데이터는 FcRn과 ITP에 대한 넓은 이해와 통찰력을 제공할 것”이라며 “임상 결과에 대한 심층 분석을 진행하고 있다”고 말했다.

비브가르트는 자가항체인 ‘면역글로불린G(IgG)’가 분해되는 것을 막는 FcRn 저해하는 기전의 치료제다. 2021년 정맥주사제형으로 전신 중증근무력증(gMG)에 대해 미국 유럽 영국 중국 등에서 허가를 받았다.

이후 아제넥스는 편의성을 높이기 위해 자가 투여가 가능한 SC제형을 개발했다. 지난 6월에 gMG 치료에 대한 ‘비브가르트 히트룰로’가 FDA 품목허가를 받았다.

한편, 이날 미국 이뮤노반트는 비브가르트의 FcRn저해제 경쟁약물인 ‘IMVT-1402’의 임상 1상 다중용량상승시험(MAD)에서 긍정적인 결과를 확인했다고 발표했다. IVMT-1402는 국내 한올바이오파마가 이뮤노반트에 기술이전한 물질이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 2023년 11월 29일 10시34분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.