[연구실에서 찾은 차세대 신약] 세포 속 미개척 타깃을 활용한 펩타이드 신약 개발 플랫폼

글 서문형 한국과학기술연구원(KIST) 강릉 천연물연구소 선임연구원
미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 약물로 조절할 수 있는 인간 단백질 타깃은 2023년 기준 854개다. 2022년 <네이처>에 발표된 <치료제 개발 가능한 유전자(druggable genome)>’ 논문에서 인간 단백질 중 약물 개발이 가능한 타깃은 600~1500개 수준으로 추정했는데 타깃의 상당수가 약물로 개발된 셈이다. 하지만 여전히 암이나 치매와 같은 각종 난치성 질환은 해결되지 않고 있다. 모달리티(타깃 조절 수단 또는 약물이 약효를 나타내는 방식)의 다변화와 인공지능(AI) 및 빅데이터 등 첨단바이오 기술을 활용해 미개척 질병 타깃 발굴을 통한 새로운 기전의 약물 개발이 필요하다.

인간의 몸에 존재하는 단백질들은 복잡하고 정교한 상호작용 네트워크를 통해 다양한 생명현상을 조절한다. 비정상적인 단백질에 의한 상호작용은 인체 항상성과 정상 기능에 문제를 일으켜 각종 질병의 원인이 된다.

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